0000003-60.2025.8.16.0194

PODER JUDICIÁRIO DO ESTADO DO PARANÁ COMARCA DA REGIÃO METROPOLITANA DE CURITIBA - FORO CENTRAL DE CURITIBA NÚCLEO DE JUSTIÇA 4.0 - SAÚDE SUPLEMENTAR - PROJUDI Rua Mateus Leme, 1142 - 4º andar - Centro Cívico - Curitiba/PR - CEP: 80.530-010 - Fone: whats4132219515 - E-mail: [email protected] Autos nº. 0000003-60.2025.8.16.0194 Processo: 0000003-60.2025.8.16.0194 Classe Processual: Procedimento Comum Cível Assunto Principal: Fornecimento de medicamentos Valor da Causa: R$17.269.120,00 Autor(s): Maicon Radin Caxambú representado(a) por CRISTIANE BONFIM RADIN Réu(s): UNIMED CURITIBA - SOCIEDADE COOPERATIVA DE MEDICOS DO PEDIDO DE DESISTÊNCIA

1. O autor pugna pela desistência do pedido quanto ao medicamento Elevidys e a parte requerida e o Ministério Público não se opõem, conforme manifestação de mov. 74.1 e mov. 77.1.

Ante o exposto, homologo o pedido de desistência quanto ao pedido do medicamento Elevidys, o que faço com fundamento no art. 485, inciso VIII, do Código de Processo Civil. DO PROSSEGUIMENTO DO FEITO

2. O autor ainda informa o interesse no prosseguimento do feito quanto a pretensão de cobertura da máquina de tosse Cough Assist e continuidade da prova pericial (Mov. 69.1), sendo assim a requerida concordou quanto ao prosseguimento dos autos, no entanto pugna por ajustes na decisão saneadora para consulta ao Natjus. No entanto, indefiro tal pedido de ajustes no saneamento do feito, uma vez que a prova pericial médica é mais completa do que consulta ao Natjus.

Assim, determino o prosseguimento do feito quanto a fase de instrução probatória consistente em pericia médica a ser realizada.

3. Diante da impugnação do autor em mov. 66, nomeio outro perito, para tanto nomeio a Sra. Perita BEATRIZ BERMUDES ([email protected], 41 99991-1347).

Intime-se a sra. perita para anuência quanto à realização dos trabalhos, ficando ciente que os honorários periciais foram fixados em R$ 2.500,00 (dois mil e quinhentos reais), conforme item 4.1.1 da decisão de mov. 57.1.

4. Em caso de não aceitação, designo desde logo em substituição a Dra. MARJORIE CRISTIANE FELIZ ([email protected] e 41 99917-0627).

5. Havendo nova recusa, determino que a Secretaria proceda a nomeação de perito com especialidade em pediatria com endereço nesta Capital, junto ao Sistema CAJU. Curitiba, data de inclusão no projudi. Thalita Bizerril Duleba Mendes Juíza de Direito

PODER JUDICIÁRIO DO ESTADO DO PARANÁ COMARCA DA REGIÃO METROPOLITANA DE CURITIBA - FORO CENTRAL DE CURITIBA NÚCLEO DE JUSTIÇA 4.0 - SAÚDE SUPLEMENTAR - PROJUDI Rua Mateus Leme, 1142 - 4º andar - Centro Cívico - Curitiba/PR - CEP: 80.530-010 - Fone: whats4132219515 - E-mail: [email protected] Autos nº. 0000003-60.2025.8.16.0194 Processo: 0000003-60.2025.8.16.0194 Classe Processual: Procedimento Comum Cível Assunto Principal: Fornecimento de medicamentos Valor da Causa: R$17.269.120,00 Autor(s): Maicon Radin Caxambú Réu(s): UNIMED CURITIBA - SOCIEDADE COOPERATIVA DE MEDICOS SEGREDO DE JUSTIÇA

1. O presente feito traz em seu bojo documentos com dados sensíveis pertinentes à saúde da parte, sendo, portanto, adstritos à privacidade e intimidade, protegidos por sigilo e confidencialidade das informações, na forma do art. 5º, inc. II e art. 17 da Lei Geral de Proteção de Dados (lei n. 13.709/2018), que reforça a previsão expressa da Constituição Federal, artigo 5º, inc. X, replicada no art. 189, inc.

III do CPC, motivo pelo qual determino a tramitação em segredo de justiça (sigilo médio). TRAMITAÇÃO PRIORITÁRIA

2. Anote-se a prioridade de tramitação, considerando que a parte autora é pessoa portadora de doença grave, na forma do art. 1.048, I do CPC. MINISTÉRIO PÚBLICO

3. Anote-se a intervenção obrigatória do Ministério Público no feito, ante a existência de interesse de incapaz. RETIFICAÇÃO DA AUTUAÇÃO

4. À Secretaria para que altere o cadastro da parte autora, passando a constar que a criança está representada por sua genitora Cristiane Bonfim Radin Caxambu. Em seguida, remova a parte cadastrada como terceira. JUSTIÇA GRATUITA

5. Diante da declaração de imposto de renda apresentada no mov. 17.2, concedo o benefício da justiça gratuita ao autor. TUTELA DE URGÊNCIA

6. Trata-se de ação de obrigação de fazer proposta por Maicon Radin Caxambú, nascido em 24/11/2017, representado por sua genitora, em face de Unimed Curitiba – Sociedade Cooperativa de Médicos, através da qual sustenta que: i) foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD – CID 10 G71.0), doença degenerativa grave, caracterizada pela falta de uma proteína nos músculos, denominada distrofina; ii) “o curso (evolução) da doença é perda da capacidade de andar aos 11 anos, inicio do uso de respirador aos 20 anos, óbito aos 30 anos”; iii) recebeu prescrição médica para tratamento com o medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque); iv) o Elevidys é uma terapia genética inovadora desenvolvida para o tratamento da DMD; v) o medicamento foi registrado na ANVISA através da Resolução n. 4.486, de 26/11/2024; vi) o fármaco promoverá a cura da doença do autor, restaurando a função orgânica de produção da proteína distrofina; vii) o tratamento é de dose única, ao custo aproximado de 17 milhões de reais, e não há tratamento substituto terapêutico; viii) solicitou a cobertura do tratamento com Elividys, porém a ré deixou de responder; e ix) devido a insuficiência respiratória restritiva, também foi prescrito o uso de máquina de assistência à tosse (cough assist); e x) a ré se recusou a fornecer o equipamento, sob a alegação de que o material solicitado não está relacionado a ato cirúrgico.

Busca, liminarmente, que seja determinado à ré o fornecimento do tratamento prescrito. A ré apresentou justificação prévia no mov. 14.1, sustentando que o medicamento Elevidys é importado, não nacionalizado e de caráter experimental para a idade do autor (acima de sete anos). Argumentou que o autor apresentou boa evolução com terapias de suporte e tratamento com corticoide. Aduz ter elaborado parecer técnico sobre o caso, no qual se concluiu pela “fragilidade da prescrição de um medicamento com valor exorbitante, desprovido de eficácia contundente, especialmente em razão da idade e da ausência do teste para detecção de anticorpos anti-AAVrh74, que a depender do resultado do exame, o fármaco pode ser contraindicado” e que há substitutivo terapêutico com preço mais acessível.

Em relação ao equipamento Cough Assist, justificou a recusa com base na ausência de cobertura contratual para acessório não ligado ao ato cirúrgico O autor rebateu as argumentações da ré através da petição de mov. 17.1, sustentando que o medicamento é recomendado para crianças com até 7 anos, 11 meses e 29 dias e que o teste genético de compatibilidade deve ser feito um mês antes da aplicação.

7. A tutela provisória é gênero da tutela de urgência e da tutela de evidência, podendo possuir caráter cautelar ou antecipatório, antecedente ou incidental. Em se tratando de tutela de urgência, apresentada nos artigos 300 e seguintes do Código de Processo Civil, esta será concedida quando houver elementos que evidenciem a probabilidade do direito e o perigo de dano ou o risco ao resultado útil ao processo.

De acordo com Luiz Guilherme Marinoni, Sérgio Cruz Arenhart e Daniel Mitidiero, os requisitos para a antecipação da tutela assim são classificados: “(...)A probabilidade que autoriza o emprego da técnica antecipatória para a tutela dos direitos é a probabilidade lógica – que é aquela que surge da confrontação das alegações e das provas com os elementos disponíveis nos autos, sendo provável a hipótese que encontra maior grau de confirmação e menor grau de refutação nesses elementos.

O juiz tem que se convencer de que o direito é provável para conceder tutela provisória. (...) (...) A tutela provisória é necessária simplesmente porque não é possível esperar, sob pena de o ilícito ocorrer, continuar ocorrendo, ocorrer novamente, não ser removido ou de dano não ser reparado ou reparável no futuro. Assim, é preciso ler as expressões perigo de dano e risco ao resultado útil do processo como alusões ao perigo na demora.

Vale dizer: há urgência quando a demora pode comprometer a realização imediata ou futura do direito”. (ARENHART, Sérgio

C. MARINONI, Luiz Guilherme. MITIDIERO, Daniel. Código de processo civil comentado. 7ª edição. Thomson Reuters Brasil: São Paulo, 2021, p. 270-271) Nesse passo, verifico que a parte autora comprovou a existência da enfermidade que lhe acomete pelas declarações médicas e demais documentos que instruem a inicial. Além disso, demonstrou que é conveniada à ré, cuja contratação assegura serviços de assistência médica e auxiliares, bem como que solicitou a liberação do tratamento, o que foi negado (movs. 14.7 e 14.8).

7. MEDICAMENTO ELEVIDYS® (DELANDISTROGENO MOXEPARVOVEQUE). A parte autora apresentou o relatório médico de mov. 1.8 contendo a justificativa para a prescrição do medicamento Elevidys para tratamento do autor, atualmente com 7 anos, 1 mês e 22 dias de idade, diagnosticado com a doença Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A ré, por sua vez, apresentou o parecer técnico de mov. 14.10, que traz considerações como a insuficiência de comprovação de benefício para pacientes acima de sete anos e a existência de alternativa terapêutica.

Inicialmente, em relação à questão da idade, ressalto que a bula de mov. 17.5 prevê que o medicamento Elevidys é indicado “para tratar pacientes deambuladores pediátricos de 4 a 7 anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD)”. Registro, ainda, o que constou na decisão proferida pelo Min. Gilmar Mendes na Reclamação 68.709/DF (decisão juntada no mov. 17.6, f. 3): “Cumpre registrar que, em 2.12.2024, a Anvisa aprovou o registro do fármaco Elevidys no Brasil, para tratar crianças portadoras da Distrofia Muscular de Duchenne com idade entre 4 anos e 7 anos 11 meses e 29 dias e que possuam capacidade de deambulação, desde que não tenham deleção (perdas de parte de um cromossomo) nos ÉXONs 8 e/ou 9 do gene DMD ou t ítulos elevados de anticorpos contra o vetor viral (Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticiasanvisa/2024/anvisa-aprova-registro-de-primeiro-produto-de-terapiagenica-para-distrofia-muscular-de-duchenne-dmd, Acesso em: 16 dez. 2024)”.

Portanto, a questão etária não seria um impedimento para a prescrição do medicamento, tendo em vista que o autor ainda não atingiu a idade limite para a sua utilização. Todavia, verifico que o medicamento não consta no rol de procedimentos e eventos de cobertura obrigatória (Resolução Normativa 465 da ANS). É notório que a ausência de previsão do tratamento no rol de procedimentos e eventos em saúde de cobertura obrigatório da ANS não tem, por si só, o condão de afastar o dever de fornecimento almejado, uma vez que a Lei n. 9.656/98, em especial diante das alterações promovidas pela Lei n. 14.454/22, aponta que o rol da ANS constitui referência básica para a cobertura, mas que essa deverá ser autorizada pela operadora quando houver comprovação da eficácia, à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico.

In verbis: “Art.

10. É instituído o plano-referência de assistência à saúde, com cobertura assistencial médico-ambulatorial e hospitalar, compreendendo partos e tratamentos, realizados exclusivamente no Brasil, com padrão de enfermaria, centro de terapia intensiva, ou similar, quando necessária a internação hospitalar, das doenças listadas na Classificação Estatística Internacional de Doenças e Problemas Relacionados com a Saúde, da Organização Mundial de Saúde, respeitadas as exigências mínimas estabelecidas no art. 12 desta Lei, exceto: §13.

Em caso de tratamento ou procedimento prescrito por médico ou odontólogo assistente que não estejam previstos no rol referido no § 12 deste artigo, a cobertura deverá ser autorizada pela operadora de planos de assistência à saúde, desde que: (Incluído dada pela Lei nº 14.454, de 2022)

I - exista comprovação da eficácia, à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico” No caso, há controvérsia acerca da eficácia do tratamento, corroborado pela Nota Técnica elaborada pelo NATJUS (documento anexo) e pelo parecer elaborado pela ré de mov. 14.10. Desse modo, ao menos nesse juízo de cognição preliminar, inexiste o dever de cobertura do plano de saúde em relação ao tratamento proposto, uma vez que não há evidências científicas quanto à eficácia do tratamento proposto, conforme exige a legislação acima transcrita.

Nesse cenário, entendo prematuro conceder nesta fase processual a medida pleiteada pela parte autora, sendo necessário amealhar maiores informações a fim de verificar a probabilidade do direito alegado. Sobre o tema: AGRAVO DE INSTRUMENTO – AÇÃO DE OBRIGAÇÃO DE FAZER – PLANO DE SAÚDE –

DECISÃO

QUE DEFERE TUTELA DE URGÊNCIA PARA FORNECIMENTO DO MEDICAMENTO ELEVIDYS (DELANDISTROGENE MOXEPARVOVEC) AO PACIENTE COM DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) – AUSÊNCIA DOS REQUISITOS PARA CONCESSÃO DA TUTELA DE URGÊNCIA, PREVISTOS NO ART. 300 DO CPC – PROBABILIDADE DO DIREITO E PERIGO DE DANO OU RISCO AO RESULTADO ÚTIL DO PROCESSO NÃO CONSTATADOS –

DECISÃO

REFORMADA. Agravo de Instrumento conhecido e provido. (TJPR - 10ª Câmara Cível - 0117420-05.2023.8.16.0000 - Maringá - Rel.: DESEMBARGADORA ELIZABETH MARIA DE FRANCA ROCHA - J. 27.06.2024)

8. COUGH ASSIST Sustenta o autor que a médica assistente prescreveu o uso da máquina assistente de tosse (Cough Assist) para auxiliar na expectoração de secreções. Alega apresentar insuficiência respiratória restritiva que a doença DMD impede que o autor contraia os músculos expiratórios, produzindo tosse ineficaz. Argumenta sobre a importância da tosse como mecanismo defensivo de conservação da via aérea.

O Cough Assist é um dispositivo médico que ajuda na remoção de secreções das vias respiratórias. Ao menos em cognição superficial, não há dever de cobertura de fornecimento de equipamentos de uso domiciliar. Note-se que o autor não se encontra em regime de internação domiciliar. Sobre a condição de saúde do autor, reproduzo trecho do relatório médico de mov. 1.8: (...) No caso específico do Maicon, por ter idade inferior a 8 anos (como no estudo clínico), estar bem clinicamente, caminhando sem dificuldade e ter iniciado precocemente o tratamento com corticoterapia, tem recomendação clara e precisa para o uso do Elevidys, pois apresentará benefícios, além da melhora na qualidade de vida, podendo desenvolver uma vida escolar e laboral produtiva (...).

Sobre o tema, confira-se o seguinte julgado: Apelação cível. Ação de obrigação de fazer com pedido de tutela antecipada. Plano de saúde. Fornecimento de ventilador mecânico para paciente portador de ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica). Sentença de procedência. Insurgência da parte requerida. Pretensão de afastamento do dever de cobertura. Acolhimento. Inteligência do art. 10, VII da Lei 9656/98. Equipamento de uso domiciliar.

Precedente do STJ. Decisão reformada.1. "É lícita a exclusão, na Saúde Suplementar, do fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, isto é, aqueles prescritos pelo médico assistente para administração em ambiente externo ao de unidade de saúde, salvo os antineoplásicos orais (e correlacionados), a medicação assistida (home care) e os incluídos no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) para esse fim.

Interpretação dos arts. 10, VI, da Lei nº 9.656/1998 e 19, § 1º, VI, da RN-ANS nº 338/2013 (atual art. 17, parágrafo único, VI, da RN-ANS nº 465/2021)" (AgInt nos EREsp 1.895.659/PR, Relator Ministro RICARDO VILLAS BÔAS CUEVA, SEGUNDA SEÇÃO, julgado em 29/11/2022, DJe de 9/12/2022).2. Conforme entendimento de ambas as Turmas que compõem a Segunda Seção do STJ, não há obrigatoriedade de cobertura de bomba infusora de insulina (e insumos), por se tratar de equipamento de uso domiciliar.

3. O entendimento adotado no acórdão recorrido coincide com a jurisprudência assente desta Corte Superior, circunstância que atrai a incidência da Súmula 83/STJ. (STJ, AgInt no AREsp n. 1.771.350/PR, relator Ministro Raul Araújo, Quarta Turma, julgado em 18/9/2023, DJe de 22/9/2023.)2. Recurso provido. (TJPR - 8ª Câmara Cível - 0003778-88.2022.8.16.0194 - Curitiba - Rel.: DESEMBARGADOR LUCIANO CARRASCO FALAVINHA SOUZA - J. 04.03.2024) Reconhece-se que a falta de utilização do equipamento pode acarretar piora do quadro clínico e aumento do risco de internações hospitalares e de realização de procedimentos invasivos, todavia, não restou suficientemente demonstrado o dever de cobertura em relação ao fornecimento do equipamento, que é ao que deve estar adstrita a análise judicial.

Ademais, observo que as prescrições de movs. 1.24 e 1.25 foram emitidas em 15/10/2024 e 30/09/2024, respectivamente, ou seja, há mais de três meses, o que relativiza a urgência alegada.

9. Forte nesses argumentos, indefiro a tutela de urgência requerida. Providencie a Secretaria a remessa dos autos ao NATJUS para análise do caso, no que tange à eficiência e segurança do medicamento prescrito e se a prescrição no caso é adequada ao quadro clínico do autor e com fundamento em medicina baseada em evidência. Por fim, deve a parte autora informar na sua próxima manifestação nos autos se ajuizou pedido do mesmo tratamento em face de ente público.

PROCEDIMENTO COMUM

10. Deixo de designar audiência conciliatória prevista no art. 334 do CPC. Registro a ausência de prejuízo às partes, tendo em vista que a conciliação pode ser tentada a qualquer momento, inclusive extrajudicialmente.

11. Desde logo, caso haja expresso interesse das partes na realização de audiência de conciliação na modalidade de videoconferência, autorizo sua realização, devendo ser adotadas as medidas previstas pelo Núcleo Permanente de Métodos Consensuais de Solução de Conflitos (NUPEMEC) para a realização da audiência de conciliação por intermédio de ferramentas virtuais, com o encaminhamento dos autos ao CEJUSC para designação de audiência em pauta virtual.

Caso adotada a medida acima, o prazo para apresentação de resposta será aquele previsto no artigo 335, inciso I, do Código de Processo Civil.

12. Não sendo adotada a medida do item anterior, cite-se a parte RÉ para apresentação de contestação, no prazo de 15 (quinze) dias úteis.

13. A ausência de contestação implicará revelia e presunção de veracidade da matéria fática apresentada na petição inicial. Por tratar-se de processo eletrônico, em prestígio às regras fundamentais dos artigos 4º e 6º do CPC fica vedado o exercício da faculdade prevista no artigo 340 do CPC.

14. Decorrido o prazo para contestação, intime-se a parte autora para que no prazo de quinze dias úteis apresente manifestação, oportunidade em que:

I – havendo revelia, deverá informar se quer produzir outras provas ou se deseja o julgamento antecipado;

II – havendo contestação, deverá se manifestar em réplica, inclusive com contrariedade e apresentação de provas relacionadas a eventuais questões incidentais;

III – em sendo formulada reconvenção com a contestação ou no seu prazo, deverá a parte autora apresentar resposta à reconvenção.

15. Ciência ao Ministério Público. Curitiba, 15 de janeiro de 2025. Thalita Bizerril Duleba Mendes Juíza de Direito Substituta Nota Técnica 200054 Data de conclusão: 22/03/2024 12:36:42 Paciente Idade: 6 anos Sexo: Masculino Cidade: Maringá/PR Dados do Advogado do Autor Nome do Advogado: Pedro Garcia Lopes Junior Número OAB: 56.887 Autor está representado por: - Dados do Processo Esfera/Órgão: Justiça Estadual Vara/Serventia: Tribunal de Justiça do Estado do Paraná Tecnologia 200054 CID: G71.0 - Distrofia muscular Diagnóstico: DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s): laudo médico, exame genético Descrição da Tecnologia Tipo da Tecnologia: Medicamento Registro na ANVISA?

Não Nome comercial: ELEVIDYS Princípio Ativo: TERAPIA GÊNICA Via de administração: endovenosa Posologia: dose unica conforme bula Página 1 de 6Uso contínuo? Não Duração do tratamento: - Indicação em conformidade com a aprovada no registro? Não Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? Não O medicamento está inserido no SUS? Não Oncológico?

Não Outras Tecnologias Disponíveis Tecnologia: TERAPIA GÊNICA Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar: não se aplica Existe Genérico? Não Existe Similar? Não Custo da Tecnologia Tecnologia: TERAPIA GÊNICA Laboratório: - Marca Comercial: - Apresentação: - Preço de Fábrica: - Preço Máximo de Venda ao Governo: - Preço Máximo ao Consumidor: - Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal Tecnologia: TERAPIA GÊNICA Dose Diária Recomendada: - Preço Máximo de Venda ao Governo: - Preço Máximo ao Consumidor: - Fonte do custo da tecnologia: - Evidências e resultados esperados Página 2 de 6Tecnologia: TERAPIA GÊNICA Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia: A distrofia muscular de Duchenne(DMD) é uma condição genética rara e grave que piora com o tempo, levando à fraqueza e ao desperdício dos músculos do corpo.

A doença ocorre devido a um gene defeituoso que resulta na ausência de distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. Como resultado desse defeito genético, os indivíduos com DMD podem apresentar sintomas como dificuldade para andar e correr, quedas com frequência, fadiga, dificuldades/dificuldades de aprendizagem, problemas cardíacos como resultado do impacto no funcionamento do músculo cardíaco e problemas respiratórios devido ao enfraquecimento dos músculos respiratórios envolvidos na função pulmonar.

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, geralmente entre 3 e 6 anos de idade. A DMD afeta principalmente homens e, em casos raros, pode afetar mulheres. Cerca de um em cada 3.300 meninos é afetado por esse transtorno. À medida que a doença progride, podem ocorrer problemas cardíacos e respiratórios com risco de vida. Embora a gravidade da doença e a expectativa de vida variem, os pacientes geralmente sucumbem à doença na faixa dos 20 ou 30 anos por insuficiência cardíaca e/ou respiratória.

A maioria das abordagens de tratamento atuais aborda os sintomas da doença, mas não sua causa genética subjacente. Os tratamentos incluem medicamentos corticosteroides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios, e uso de equipamentos como aparelhos ou cadeira de rodas à medida que a caminhada se torna mais difícil. Os oligonucleotídeos antisenso (ASOs) facilitam o salto de éxons para mutações específicas do gene DMD, mas os ASOs só podem abordar uma minoria das mutações genéticas e requerem administração repetida.

Elevidys ( delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia genética recombinante projetada para entregar no corpo um gene que leva à produção de Elevidys microdistrofina, uma proteína encurtada (138 kDa, em comparação com a proteína distrofina de 427 kDa de células musculares normais) que contém domínios selecionados da proteína distrofina presente em células musculares normais. O produto é administrado em dose única intravenosa.

Elevidys foi aprovado através do caminho de aprovação acelerada, sob o qual o FDA pode aprovar medicamentos para doenças graves ou com risco de vida onde há uma necessidade médica não atendida e o medicamento é mostrado para ter um efeito em um desfecho substituto que é razoavelmente provável de prever o benefício clínico para os pacientes (melhorando como os pacientes se sentem ou funcionam, ou se sobrevivem por mais tempo), ou um efeito sobre um desfecho clínico que pode ser medido mais cedo do que a morbidade ou mortalidade irreversível que é razoavelmente provável de prever um efeito sobre a morbidade ou mortalidade irreversível ou outro benefício clínico.

Essa via geralmente fornece aos pacientes acesso mais precoce a novos medicamentos promissores, enquanto a empresa conduz ensaios clínicos para verificar o benefício clínico previsto. A FDA concedeu a aprovação com base em uma avaliação dos dados apresentados pelo patrocinador. Em um estudo que envolveu duas partes, os indivíduos da parte

1 – que foi randomizada, duplo-cega e controlada por placebo – foram tratados com Elevidys ou placebo e acompanhados por 48 semanas. Na parte 2 do estudo, os indivíduos que receberam placebo durante a parte 1 foram tratados com Elevidys, e os indivíduos tratados com Elevidys durante a parte 1 receberam um placebo. Todos os indivíduos foram acompanhados por mais 48 semanas. A aprovação acelerada de Elevidys foi baseada em dados do ensaio clínico randomizado que estabeleceu que Elevidys aumentou a expressão da proteína Elevidys microdistrofina Página 3 de 6observada em indivíduos tratados com Elevidy com idade entre 4 e 5 anos com DMD.

A FDA concluiu que os dados apresentados pelo requerente demonstraram que um aumento neste desfecho substituto (expressão de Elevidys micro-distrofina) é razoavelmente provável para prever benefício clínico em indivíduos de 4 a 5 anos de idade com DMD que não têm títulos de anticorpos pré-existentes significativos contra o vetor rh74 AAV ou têm outras contraindicações com base nos critérios de inclusão dos ensaios clínicos.

Ao tomar essa decisão, a FDA considerou os riscos potenciais associados ao medicamento, a natureza fatal e debilitante da doença para essas crianças e a necessidade médica urgente não atendida. Um benefício clínico de Elevidys, incluindo a melhoria da função motora, não foi estabelecido. Como condição de aprovação, a FDA está exigindo que a empresa conclua um estudo clínico para confirmar o benefício clínico do medicamento.

O estudo necessário é projetado para avaliar se Elevidys melhora a função física e a mobilidade em pacientes ambulatoriais com DMD com uma mutação confirmada no gene DMD. O estudo está em andamento e totalmente inscrito. A agência analisará os dados deste ensaio o mais rápido possível para considerar se outras ações, como uma indicação revisada ou a retirada de Elevidys, podem ser necessárias. Os efeitos secundários mais frequentemente notificados por indivíduos que receberam Elevidys foram vómitos, náuseas, lesão hepática aguda, pirexia (febre) e trombocitopenia (contagem anormalmente baixa de plaquetas no sangue).

A função hepática dos doentes deve ser monitorizada antes do tratamento com Elevidys e semanalmente durante os primeiros três meses após o tratamento. Os doentes que recebem Elevidys também podem estar em risco de miosite imunomediada grave (inflamação muscular). Além disso, miocardite (inflamação do músculo cardíaco) e elevações de troponina-I (uma proteína cardíaca encontrada no sangue após lesão do músculo cardíaco) foram observadas após o uso de Elevidys em ensaios clínicos.

Os níveis de troponina I devem ser monitorizados antes da administração de Elevidys e semanalmente durante o primeiro mês após o tratamento. Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia: produção de distrofina normal e com isso parar a perda motora Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante: Não avaliada Conclusão Tecnologia: TERAPIA GÊNICA Conclusão Justificada: Não favorável Conclusão: CONSIDERANDO-SE que o ELEVIDYS foi aprovado pelo FDA com a avaliação de um único estudo realizado pelo laboratorio fabricante da droga, CONSIDERANDO-SE que a manutenção da aprovação ou retirada do mercado americano depende dos resultados de um novo estudo que está sendo conduzido para evidenciar se há ou não melhora da função motora nestes pacientes, CONSIDERANDO-SE que não há dados de segurança à longo prazo do uso desta terapia gênica, CONSIDERANDO-SE que a terapia gênica com Delandistrogene moxeparvovec (ELEVIDYS) está em desenvolvimento clínico em vários países/regiões, incluindo a UE e o Japão.

CONSIDERANDO-SE droga não aprovada pela ANVISA, ainda dependente de outros estudos para ficar no mercado americano e em desenvolvimento clínico em outros locais do mundo, ou Página 4 de 6seja, ainda experimental, ESTE PARECER É DESFAVORÁVEL a esta demanda judicial. HÁ evidências científicas? Sim Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? Não Referências bibliográficas: 1.Darras BT, Patterson MC, Firth H, Dashe JF.

Duchenne and Becker muscular dystrophy: Clinical features and diagnosis [Internet]. Walthman (MA): UpToDate; 24 Jul 2020. Disponível em: https://www.uptodate.com/contents/duchenne-and- becker-muscul ar-dystrophy-clinical-features-and- diagnosis?search=distrofia%20muscular&source=sea rch_result&selectedTitle=1~150&usage_type=default&display_rank=1

2. Namgoong JH, Bertoni

C. Clinical potential of ataluren in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Degener Neurol Neuromuscul Dis. 2016 May 13;6:37-48. doi: 10.2147/DNND.S71808. PMID: 30050367; PMCID: PMC6053089.

3. McDonald CM, Campbell C, Torricelli RE, Finkel RS, Flanigan KM, Goemans N, Heydemann P, Kaminska A, Kirschner J, Muntoni F, Osorio AN, Schara U, Sejersen T, Shieh PB, Sweeney HL, Topaloglu H, Tulinius M, Vilchez JJ, Voit T, Wong B, Elfring G, Kroger H, Luo X, McIntosh J, Ong T, Riebling P, Souza M, Spiegel RJ, Peltz SW, Mercuri E; Clinical Evaluator Training Group; ACT DMD Study Group. Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.

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8. NICE- National Institute for Health and Care Excellence. Ataluren for treating Duchenne muscular dystrophy with a nonsense mutation in the dystrophin gene (HST3). Publicado em 20 de julho de 2016.

10. NICE- National Institute for Health and Care Excellence. Ataluren for treating Duchenne muscular dystrophy with a nonsense mutation in the dystrophin gene (review of HST3); ID1642. Previsão de publicação em 25 de janeiro de 2023. NatJus Responsável: PR - Paraná Página 5 de 6Instituição Responsável: TRIBUNAL DE JUSTIÇA DO ESTADO DO PARANÁ Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? Não Outras Informações: Atualmente, existem outras terapias genéticas em desenvolvimento para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Algumas dessas terapias incluem:

1. Terapias de salto de exon: Essas terapias envolvem a correção das mutações genéticas da DMD através do "salto" de exons ausentes ou defeituosos no gene da distrofina. Exemplos dessas terapias são eteplirsen, golodirsen e viltolarsen

1 . 2. Terapia de leitura de códon de terminação prematura: Essa terapia envolve a correção de mutações do tipo nonsense (DMDmn) que causam o aparecimento prematuro de um códon de parada na sequência do gene da distrofina. O atalureno (TRANSLARNA) é um exemplo dessa terapia, que permite a leitura correta do códon de parada e a produção de uma proteína distrofina funcional

2 . 3. Terapia com vetores de vírus adeno-associados (AAV): Essa terapia envolve a entrega de um transgene que codifica uma versão funcional do gene da distrofina para as células musculares dos pacientes. O delandistrogene moxeparvovec( Elevidys) é um exemplo dessa terapia, que utiliza um vetor de AAV para entregar uma versão encurtada da proteína distrofina chamada microdistrofina

3 . É importante ressaltar que essas terapias ainda estão em desenvolvimento e não foram totalmente estabelecidas em termos de eficácia e segurança. Powered by TCPDF (www.tcpdf.org) Página 6 de 6