0809147-60.2020.4.05.8400

II - QUESTÃO EM DISCUSSÃO

2. A questão consiste em definir se, diante das provas produzidas e dos parâmetros vinculantes estabelecidos nos Temas 6 e 1.234 do Supremo Tribunal Federal e no Tema 106 do Superior Tribunal de Justiça, subsistem fundamentos jurídicos para compelir os entes públicos ao fornecimento judicial do Atalureno, medicamento não incorporado ao Sistema Único de Saúde.

III - RAZÕES DE DECIDIR

3. Rejeitada a preliminar de eficácia ultrativa do acórdão proferido em agravo de instrumento, porquanto a decisão interlocutória, fundada em cognição sumária, não impede que o julgamento de mérito seja realizado à luz da instrução probatória posteriormente produzida. Reconhecida a tempestividade da apelação da União.

4. O Tema 1.234 do STF redefiniu os limites da atuação jurisdicional em matéria de medicamentos não incorporados ao SUS, estabelecendo que o controle judicial incide sobre a legalidade da negativa administrativa, sem substituição do mérito técnico-administrativo, cabendo ao autor demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança, a eficácia, a imprescindibilidade do fármaco e a inexistência de substituto terapêutico incorporado.

5. Embora a sentença tenha sido construída sobre sólida instrução probatória e apoiada em estudos científicos relevantes disponíveis à época, bem como na Nota Técnica nº 51930 do NATJus e em parecer ministerial fundamentado, a evolução do entendimento jurisprudencial e do conhecimento científico impõe nova valoração do conjunto probatório, sem qualquer desmerecimento ao trabalho desenvolvido pelo Juízo de origem.

6. Os estudos clínicos então utilizados revelaram resultados promissores, porém não demonstraram, para a população global estudada, benefício clinicamente robusto no desfecho primário, limitando-se os resultados favoráveis a análises de subgrupos, desfechos secundários ou estudos observacionais, insuficientes, isoladamente, para satisfazer o padrão probatório exigido pelos Temas 6 e 1.234.

7. A perícia judicial, as manifestações técnicas produzidas durante a instrução e as notas técnicas do NATJus convergiram quanto à inexistência de evidências científicas robustas aptas a confirmar benefício clínico relevante e imprescindibilidade do Atalureno no caso concreto. A experiência clínica dos médicos assistentes, embora relevante, não prevalece automaticamente sobre a avaliação conjunta das demais provas, nos termos do art. 371 do CPC.

8. O registro sanitário concedido pela ANVISA constitui requisito necessário para comercialização do medicamento, mas não se confunde com sua incorporação ao SUS, a qual depende de avaliação técnico-administrativa envolvendo eficácia, segurança, efetividade, custo-efetividade e impacto orçamentário, nos termos dos arts. 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990.

9. A ausência de protocolo clínico específico para a enfermidade e a inexistência de medicamento incorporado com idêntico mecanismo de ação não dispensam a demonstração dos requisitos materiais estabelecidos pelo STF nem autorizam o Poder Judiciário a substituir a avaliação técnico-administrativa da política pública.

10. A evolução científica e regulatória posterior reforçou a persistência das incertezas quanto à eficácia clínica do Atalureno. A não renovação, em 2025, da autorização condicional concedida pela Agência Europeia de Medicamentos decorreu da ausência de confirmação de benefício clínico suficiente, circunstância que não invalida retrospectivamente a fundamentação da sentença, mas confirma que os sinais iniciais de benefício não foram corroborados por evidências posteriores de maior robustez.

A ausência de aprovação pela FDA e o arquivamento da avaliação pelo órgão regulador canadense caminham no mesmo sentido.

11. Não demonstrada a perda de sustentabilidade jurídica dos motivos determinantes da negativa administrativa, inexiste ilegalidade apta a justificar a intervenção jurisdicional para impor o fornecimento do medicamento.

12. O elevado custo do tratamento, embora não constitua fundamento autônomo para negativa de prestação de saúde, assume relevância quando conjugado com a ausência de comprovação suficiente da eficácia clínica, em observância aos arts. 20 a 22 da LINDB e aos princípios da racionalidade, universalidade e sustentabilidade da política pública de saúde.

13. A improcedência do pedido torna prejudicada a questão de ordem suscitada pelo Estado acerca da repartição do custeio. Registra-se, todavia, que eventual condenação futura deverá observar o regime de responsabilidade financeira estabelecido no item III da tese fixada no Tema 1.234 do STF.

IV -

DISPOSITIVO

E TESE

14. Apelações da União e do Estado do Rio Grande do Norte providas para reformar integralmente a sentença, julgar improcedentes os pedidos formulados na inicial, revogar a tutela de urgência anteriormente concedida e inverter os ônus sucumbenciais, observada a suspensão da exigibilidade em razão da gratuidade da justiça. Teses de julgamento:

1. O controle jurisdicional do fornecimento de medicamento não incorporado ao SUS restringe-se à verificação da legalidade da negativa administrativa, não competindo ao Poder Judiciário substituir a avaliação técnico-científica realizada pelos órgãos responsáveis pela formulação da política pública de saúde, nos termos dos Temas 6 e 1.234 do STF.

2. A prescrição médica individual, ainda que subscrita por especialista e acompanhada de estudos promissores, não supre a exigência de demonstração, mediante Medicina Baseada em Evidências, da eficácia clínica robusta, da segurança e da imprescindibilidade do medicamento não incorporado ao SUS.

3. O registro sanitário na ANVISA não se confunde com a incorporação da tecnologia ao Sistema Único de Saúde, nem afasta a necessidade de comprovação cumulativa dos requisitos estabelecidos nos Temas 6 e 1.234 do STF e no Tema 106 do STJ.

4. A evolução posterior das evidências científicas e do cenário regulatório pode ser considerada pelo Poder Judiciário como elemento de reforço da análise da suficiência probatória, sem implicar desqualificação retrospectiva da fundamentação adotada pelo Juízo de origem.

5. Não demonstrada, por evidências científicas de alto nível, a perda de sustentabilidade jurídica dos motivos determinantes da negativa administrativa de fornecimento do Atalureno, impõe-se a improcedência do pedido de dispensação judicial do medicamento. Dispositivos legais citados: Constituição Federal, arts. 2º, 5º, XXXV, 23, II, 109, I, e 196; Lei nº 8.080/1990, arts. 7º, 19-Q e 19-R; Decreto nº 7.646/2011; Lei de Introdução às Normas do Direito Brasileiro, arts. 20 a 22; Código de Processo Civil, arts. 371, 489, §1º, V e VI, 927, III, §1º, 85, §8º, e 98, §3º.

Jurisprudência relevante: STF, STA 175-AgR, Rel. Min. Gilmar Mendes; STF, RE nº 566.471/RN (Tema 6 da Repercussão Geral), Tribunal Pleno; STF, RE nº 1.366.243/SC (Tema 1.234 da Repercussão Geral), Rel. Min. Gilmar Mendes, Tribunal Pleno, j. 16.09.2024, DJe 11.10.2024; STJ, REsp nº 1.657.156/RJ (Tema Repetitivo 106), Rel. Min. Benedito Gonçalves, Primeira Seção; TRF5, AC nº 0810658-97.2023.4.05.8300, Rel.

Des. Fed. Rodrigo Antônio Tenório Correia da Silva, 6ª Turma, j. 17.11.2025; TRF5, AC nº 0800318-88.2023.4.05.8108, Rel. Des. Fed. Leonardo Augusto Nunes Coutinho, 7ª Turma, j. 26.11.2024; TRF5, AgInt/AI nº 0811681-15.2024.4.05.0000, Rel. Des. Fed. Joana Carolina Lins Pereira, 5ª Turma, j. 11.03.2025; TRF5, AI nº 0813445-36.2024.4.05.0000, Rel. Des. Fed. Élio Wanderley de Siqueira Filho, 1ª Turma, j. 20.02.2025.

RELATÓRIO

PODER JUDICIÁRIO Tribunal Regional Federal da 5ª Região 1ª Turma APELAÇÃO CÍVEL (198) Nº 0809147-60.2020.4.05.8400

APELANTE: UNIAO FEDERAL, ESTADO DO RIO GRANDE DO NORTE

APELADO: G. H. F. D. S. REPRESENTANTE/PAIS ADVOGADO do(a)

APELADO: MONICA MARIA VIEIRA ADERALDO - CE12546 REPRESENTANTE/PAIS do(a)

APELADO: JOSEFA SUELEIDE FERREIRA DA SILVA

RELATÓRIO

O DESEMBARGADOR FEDERAL CLAUDIO KITNER (EM AUXÍLIO): Cuida-se de apelações interpostas pela UNIÃO e pelo ESTADO DO RIO GRANDE DO NORTE contra sentença proferida pelo Juízo da 1ª Vara Federal da Seção Judiciária do Rio Grande do Norte, que, nos autos da ação de procedimento comum ajuizada por G. H. F. D. S., menor representado por seus genitores, julgou procedente o pedido para determinar o fornecimento do medicamento Atalureno (Translarna®), destinado ao tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne decorrente de mutação nonsense, enquanto perdurar a necessidade clínica, além de confirmar a tutela de urgência deferida na própria sentença.

Na origem, a parte autora ajuizou a presente ação em face da União e do Estado do Rio Grande do Norte, alegando ser portadora de Distrofia Muscular de Duchenne por mutação nonsense, doença genética rara, progressiva e incapacitante, sustentando possuir prescrição médica para utilização do medicamento Atalureno (Translarna®), cuja dispensação não era disponibilizada pelo Sistema Único de Saúde. Requereu, em sede de tutela de urgência e, ao final, a condenação dos entes demandados ao fornecimento contínuo do medicamento, bem como de outros tratamentos eventualmente indicados pela equipe médica responsável.

O pedido de tutela de urgência foi inicialmente indeferido, sobrevindo a interposição de agravo de instrumento, no qual também foi indeferido o pedido de tutela recursal. Regularmente citados, a União e o Estado do Rio Grande do Norte apresentaram contestação, suscitando, preliminarmente, sua ilegitimidade passiva e, no mérito, defendendo a improcedência do pedido. Após réplica, o Ministério Público Federal opinou pela realização de prova pericial e audiência de instrução, providências deferidas pelo Juízo.

No curso da instrução, foram produzidas prova pericial, esclarecimentos complementares, prova oral e pareceres técnicos, destacando-se, entre outros elementos, a Nota Técnica do NATJus, o laudo pericial, os esclarecimentos prestados pelo médico neurologista responsável pelo acompanhamento do autor e o parecer conclusivo do Ministério Público Federal, que opinou pela procedência do pedido (Id. 9956690).

Sobreveio sentença de Id. 9956693, que rejeitou as preliminares de ilegitimidade passiva suscitada pelos entes demandados e julgou integralmente procedente o pedido, adotando, como razões de decidir, o parecer conclusivo do Ministério Público Federal, destacando, em síntese, que: (i) o autor se encontrava em fase inicial da doença, circunstância que potencializaria os benefícios do tratamento; (ii) embora o laudo pericial complementar e a médica representante do Ministério da Saúde tenham apontado insuficiência de evidências científicas robustas quanto à eficácia do Atalureno, os médicos assistentes responsáveis pelo acompanhamento clínico do autor defenderam sua utilização, amparados em estudos clínicos, literatura científica internacional e na experiência clínica desenvolvida no ambulatório especializado do Hospital Universitário Onofre Lopes; (iii) a Nota Técnica nº 51930, elaborada pelo NATJus/Hospital Israelita Albert Einstein, reconheceu benefícios clínicos do medicamento para pacientes pediátricos deambuladores com Distrofia Muscular de Duchenne decorrente de mutação nonsense; (iv) o medicamento possuía registro na ANVISA e inexistia protocolo clínico específico do SUS para a enfermidade; (v) encontravam-se preenchidos os requisitos estabelecidos pelo Superior Tribunal de Justiça para o fornecimento judicial de medicamento não incorporado ao SUS, consistentes na imprescindibilidade do tratamento, incapacidade financeira do paciente e registro sanitário do medicamento; e (vi) o fornecimento do fármaco constituía medida necessária para retardar a progressão da doença e assegurar melhores condições de sobrevida e qualidade de vida ao menor.

A União opôs Embargos de Declaração (Id. 9956704). O Estado do Rio Grande do Norte interpôs apelação com pedido de efeito suspensivo (Id. 9956713), e, após as contrarrazões, os autos foram equivocadamente remetidos a esta mesma Relatoria da Primeira Turma do TRF da 5ª Região, que, após negar provimento à apelação (Id. 9956783), anulou o referido Acórdão, acolhendo os aclaratórios da União Federal e determinando o retorno dos autos à origem para julgamento dos embargos de declaração opostos, ainda em primeiro grau, em face da Sentença (Id. 9956804).

Em Sentença de Id. 9956831, o Juízo a quo rejeitou os aclaratórios. Em seguida, o Estado do Rio Grande do Norte interpôs questão de ordem (Id. 9956840), requerendo a readequação do julgamento aos paradigmas estabelecidos pelos Temas de Repercussão Geral de números 06 e 1234, do STF, reiterando o pedido de reforma da Sentença para julgar improcedente o pedido. Na sequência, a União interpôs apelação (Id. 9956842), sustentando, inicialmente, a tempestividade da apelação, ao argumento de que os autos permaneceram indisponíveis para peticionamento durante a migração do PJe 1.x para o PJe 2.x, sem a certificação prevista no Ato TRF5 nº 454/2025.

Sustenta, ainda, que a sentença teria desconsiderado o acórdão transitado em julgado proferido no Agravo de Instrumento nº 0801430-40.2021.4.05.0000, no qual foi mantido o indeferimento da tutela de urgência, defendendo a eficácia ultrativa desse pronunciamento. No mérito, argumenta, em síntese, que não houve comprovação, à luz da Medicina Baseada em Evidências, da eficácia clínica do Atalureno para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, destacando as conclusões desfavoráveis do laudo pericial e de notas técnicas do NATJus, os resultados não estatisticamente significativos do desfecho primário dos ensaios clínicos examinados e a ausência de aprovação do medicamento pela autoridade sanitária norte-americana, bem como a posterior não renovação de sua autorização pela Agência Europeia de Medicamentos.

Alega também insuficiência dos relatórios médicos quanto ao estado funcional atual do autor, especialmente no tocante à preservação da marcha, requisito previsto para a indicação do fármaco, além da ausência de prontuário e de demonstração de sua imprescindibilidade em comparação com os tratamentos sintomáticos disponibilizados pelo SUS. Defende que o registro sanitário não equivale à incorporação da tecnologia ao sistema público, que a sentença não examinou adequadamente o custo-efetividade e as consequências orçamentárias da medida e que não foram preenchidos os requisitos cumulativos fixados pelo Supremo Tribunal Federal nos Temas 6 e 1.234 da repercussão geral, notadamente a comprovação por evidências científicas de alto nível, a impossibilidade de substituição terapêutica e a ilegalidade do ato administrativo de não incorporação ou da negativa de fornecimento.

Requer, ao final, a reforma da sentença, com a improcedência do pedido. Contrarrazões apresentadas (Id. 9956849).

É o relatório. Desembargador Federal CLAUDIO KITNER Relator em auxílio

VOTO

VENCEDOR

PODER JUDICIÁRIO Tribunal Regional Federal da 5ª Região 1ª Turma APELAÇÃO CÍVEL (198) Nº 0809147-60.2020.4.05.8400

APELANTE: UNIAO FEDERAL, ESTADO DO RIO GRANDE DO NORTE

APELADO: G. H. F. D. S. REPRESENTANTE/PAIS ADVOGADO do(a)

APELADO: MONICA MARIA VIEIRA ADERALDO - CE12546 REPRESENTANTE/PAIS do(a)

APELADO: JOSEFA SUELEIDE FERREIRA DA SILVA

VOTO

O DESEMBARGADOR FEDERAL CLAUDIO KITNER (EM AUXÍLIO): A controvérsia consiste em definir se a União e o Estado do Rio Grande do Norte podem ser compelidos a fornecer ao autor, portador de Distrofia Muscular de Duchenne decorrente de mutação nonsense, o medicamento Atalureno (Translarna®), não incorporado ao Sistema Único de Saúde, diante das provas técnicas produzidas e dos critérios posteriormente consolidados pelo Supremo Tribunal Federal nos Temas 6 e 1.234 da repercussão geral.

A União sustenta que a apelação é tempestiva porque, durante a migração dos autos do PJe 1.x para o PJe 2.x, o processo permaneceu indisponível para peticionamento, sem que tivesse sido lançada a certidão prevista no Ato TRF5 nº 454/2025. Considerando a alegada indisponibilidade do sistema, a ausência de certificação precisa do período de migração e a regra segundo a qual não correm prazos enquanto inviabilizada a prática do ato processual, tenho por tempestivo o recurso.

Em sede preliminar, a União requer aplicação de eficácia ultrativa do acórdão proferido no Agravo de Instrumento nº 0801430-40.2021.4.05.0000, o qual havia mantido o indeferimento da tutela de urgência, pronunciamento posteriormente transitado em julgado. Contudo, sem razão neste ponto. O acórdão proferido no agravo de instrumento examinou a presença dos requisitos da tutela provisória à luz do estado da prova então disponível.

Tratava-se de cognição sumária, fundada, entre outros elementos, na idade que o autor possuía naquele momento, na indicação constante da bula e nas notas técnicas inicialmente juntadas. Após esse julgamento, houve ampliação substancial da instrução, com produção de perícia judicial, complementação do laudo, realização de audiência, oitiva de profissional médica, apresentação de esclarecimentos pelo neurologista que acompanhava o autor e emissão de parecer conclusivo pelo Ministério Público Federal.

A decisão sobre tutela provisória, por sua natureza precária, não estabiliza o mérito da demanda nem impede que o Juízo, diante de cognição exauriente e de novo acervo probatório, adote conclusão diversa. O trânsito em julgado do acórdão proferido no recurso interlocutório alcança a controvérsia tal como examinada naquele momento, não convertendo o juízo provisório sobre a probabilidade do direito em decisão definitiva acerca da procedência da pretensão.

Rejeito, portanto, a preliminar. As demais questões preliminares suscitadas pelas partes sofrem influência direta da análise de mérito, a qual deve ter primazia no presente caso. No mérito, as apelações devem ser providas, consoante se fundamenta a seguir. - Do regime Jurídico aplicável às controvérsias envolvendo a concessão judicial de dispensação de medicamentos no âmbito do SUS. O art. 196 da Constituição Federal consagra a saúde como direito de todos e dever do Estado, a ser garantido por políticas sociais e econômicas que assegurem acesso universal e igualitário às ações e aos serviços destinados à sua promoção, proteção e recuperação.

Esse direito fundamental, contudo, não se traduz na obrigação automática de fornecimento de toda tecnologia prescrita individualmente. A integralidade da assistência deve conviver com a universalidade, a equidade, a segurança sanitária, a Medicina Baseada em Evidências e a sustentabilidade da política pública. No julgamento do Tema 106, o Superior Tribunal de Justiça estabeleceu, para a concessão judicial de medicamentos não incorporados ao SUS, a presença cumulativa de laudo médico fundamentado demonstrando a imprescindibilidade do tratamento e a ineficácia das alternativas disponibilizadas, incapacidade financeira e registro sanitário na ANVISA.

Posteriormente, o Supremo Tribunal Federal, nos Temas 6 e 1.234, conferiu maior densidade ao controle judicial das decisões administrativas relativas a medicamentos não incorporados. O Tema 1.234 estabeleceu que o Poder Judiciário deverá examinar a negativa administrativa e o ato comissivo ou omissivo relacionado à não incorporação, sem substituir o administrador na definição da política pública. O controle judicial é de legalidade e incide sobre a existência, a veracidade, a legitimidade e a suficiência jurídica dos motivos administrativos.

Também foi expressamente atribuído ao autor o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências: a) a segurança e a eficácia do medicamento; b) a inexistência de substituto terapêutico incorporado ao SUS; c) a imprescindibilidade clínica no caso concreto. Nesse sentido, confira-se o Acórdão firmado no Tema 1.234, pelo STF: RECURSO EXTRAORDINÁRIO COM REPERCUSSÃO GERAL. TEMA 1.234.

LEGITIMIDADE PASSIVA DA UNIÃO E COMPETÊNCIA DA JUSTIÇA FEDERAL NAS DEMANDAS QUE VERSAM SOBRE FORNECIMENTO DE MEDICAMENTOS REGISTRADOS NA ANVISA, MAS NÃO INCORPORADOS NO SUS. NECESSIDADE DE AMPLIAÇÃO DO DIÁLOGO, DADA A COMPLEXIDADE DO TEMA, DESDE O CUSTEIO ATÉ A COMPENSAÇÃO FINANCEIRA ENTRE OS ENTES FEDERATIVOS. DESIGNAÇÃO DE COMISSÃO ESPECIAL COMO MÉTODO AUTOCOMPOSITIVO DE SOLUÇÃO DE CONFLITOS. INSTAURAÇÃO DE UMA INSTÂNCIA DE DIÁLOGO INTERFEDERATIVA.

Questão em discussão: Análise administrativa e judicial quanto aos medicamentos incorporados e não incorporados, no âmbito do SUS. Acordos interfederativos: Análise conjunta com Tema

6. Em 2022, foi reconhecida a repercussão geral da questão relativa à legitimidade passiva da União e à competência da Justiça Federal nas demandas sobre fornecimento de medicamentos não incorporados ao SUS (tema 1234). Para solução consensual desse tema, foi criada Comissão Especial, composta por entes federativos e entidades envolvidas. Os debates resultaram em acordos sobre competência, custeio e ressarcimento em demandas que envolvam medicamentos não incorporados, entre outros temas .

A análise conjunta do presente tema 1234 e do tema 6 é, assim, fundamental para evitar soluções divergentes sobre matérias correlatas. Homologação parcial dos acordos, com observações e condicionantes.

I. COMPETÊNCIA

1) Para fins de fixação de competência, as demandas relativas a medicamentos não incorporados na política pública do SUS, mas com registro na ANVISA, tramitarão perante a Justiça Federal, nos termos do art . 109, I, da Constituição Federal, quando o valor do tratamento anual específico do fármaco ou do princípio ativo, com base no Preço Máximo de Venda do Governo (PMVG - situado na alíquota zero), divulgado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED - Lei 10.742/2003), for igual ou superior ao valor de 210 salários mínimos, na forma do art. 292 do CPC. 1 .1) Existindo mais de um medicamento do mesmo princípio ativo e não sendo solicitado um fármaco específico, considera-se, para efeito de competência, aquele listado no menor valor na lista CMED (PMVG, situado na alíquota zero). 1.2) No caso de inexistir valor fixado na lista CMED, considera-se o valor do tratamento anual do medicamento solicitado na demanda, podendo o magistrado, em caso de impugnação pela parte requerida, solicitar auxílio à CMED, na forma do art. 7º da Lei 10 .742/2003. 1.3) No caso de cumulação de pedidos, para fins de competência, será considerado apenas o valor do (s) medicamento (s) não incorporado (s) que deverá(ão) ser somado (s), independentemente da existência de cumulação alternativa de outros pedidos envolvendo obrigação de fazer, pagar ou de entregar coisa certa.

II . DEFINIÇÃO DE MEDICAMENTOS NÃO INCORPORADOS 2.1) Consideram-se medicamentos não incorporados aqueles que não constam na política pública do SUS; medicamentos previstos nos PCDTs para outras finalidades; medicamentos sem registro na ANVISA; e medicamentos off label sem PCDT ou que não integrem listas do componente básico. 2.1 .1) Conforme decidido pelo Supremo Tribunal Federal na tese fixada no tema 500 da sistemática da repercussão geral, é mantida a competência da Justiça Federal em relação às ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa, as quais deverão necessariamente ser propostas em face da União, observadas as especificidades já definidas no aludido tema.

III. CUSTEIO

3) As ações de fornecimento de medicamentos incorporados ou não incorporados, que se inserirem na competência da Justiça Federal, serão custeadas integralmente pela União, cabendo, em caso de haver condenação supletiva dos Estados e do Distrito Federal, o ressarcimento integral pela União, via repasses Fundo a Fundo (FNS ao FES), na situação de ocorrer redirecionamento pela impossibilidade de cumprimento por aquela, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias. 3 .1) Figurando somente a União no polo passivo, cabe ao magistrado, se necessário, promover a inclusão do Estado ou Município para possibilitar o cumprimento efetivo da decisão, o que não importará em responsabilidade financeira nem em ônus de sucumbência, devendo ser realizado o ressarcimento pela via acima indicada em caso de eventual custo financeiro ser arcado pelos referidos entes. 3.2) Na determinação judicial de fornecimento do medicamento, o magistrado deverá estabelecer que o valor de venda do medicamento seja limitado ao preço com desconto, proposto no processo de incorporação na Conitec (se for o caso, considerando o venire contra factum proprium/tu quoque e observado o índice de reajuste anual de preço de medicamentos definido pela CMED), ou valor já praticado pelo ente em compra pública, aquele que seja identificado como menor valor, tal como previsto na parte final do art. 9º na Recomendação 146, de 28 .11.2023, do CNJ.

Sob nenhuma hipótese, poderá haver pagamento judicial às pessoas físicas/jurídicas acima descritas em valor superior ao teto do PMVG, devendo ser operacionalizado pela serventia judicial junto ao fabricante ou distribuidor. 3 .3) As ações que permanecerem na Justiça Estadual e cuidarem de medicamentos não incorporados, as quais impuserem condenações aos Estados e Municípios, serão ressarcidas pela União, via repasses Fundo a Fundo (FNS ao FES ou ao FMS).

Figurando somente um dos entes no polo passivo, cabe ao magistrado, se necessário, promover a inclusão do outro para possibilitar o cumprimento efetivo da decisão. 3.3 .1) O ressarcimento descrito no item 3.3 ocorrerá no percentual de 65% (sessenta e cinco por cento) dos desembolsos decorrentes de condenações oriundas de ações cujo valor da causa seja superior a 7 (sete) e inferior a 210 (duzentos e dez) salários mínimos, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias. 3.4) Para fins de ressarcimento interfederativo, quanto aos medicamentos para tratamento oncológico, as ações ajuizadas previamente a 10 de junho de 2024 serão ressarcidas pela União na proporção de 80% (oitenta por cento) do valor total pago por Estados e por Municípios, independentemente do trânsito em julgado da decisão, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias .

O ressarcimento para os casos posteriores a 10 de junho de 2024 deverá ser pactuado na CIT, no mesmo prazo.

IV. ANÁLISE JUDICIAL DO ATO ADMINISTRATIVO DE INDEFERIMENTO DE MEDICAMENTO PELO SUS

4) Sob pena de nulidade do ato jurisdicional (art. 489, § 1º, V e VI, c/c art . 927, III, § 1º, ambos do CPC), o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo da não incorporação pela Conitec e da negativa de fornecimento na via administrativa, tal como acordado entre os Entes Federativos em autocomposição no Supremo Tribunal Federal. 4.1) No exercício do controle de legalidade, o Poder Judiciário não pode substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS. 4 .2) A análise jurisdicional do ato administrativo que indefere o fornecimento de medicamento não incorporado restringe-se ao exame da regularidade do procedimento e da legalidade do ato de não incorporação e do ato administrativo questionado, à luz do controle de legalidade e da teoria dos motivos determinantes, não sendo possível incursão no mérito administrativo, ressalvada a cognição do ato administrativo discricionário, o qual se vincula à existência, à veracidade e à legitimidade dos motivos apontados como fundamentos para a sua adoção, a sujeitar o ente público aos seus termos. 4.3) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS. 4 .4) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise.

V. PLATAFORMA NACIONAL

5) Os Entes Federativos, em governança colaborativa com o Poder Judiciário, implementarão uma plataforma nacional que centralize todas as informações relativas às demandas administrativas e judiciais de acesso a fármaco, de fácil consulta e informação pelo cidadão, na qual constarão dados básicos para possibilitar a análise e eventual resolução administrativa, além de posterior controle judicial. 5 .1) A porta de ingresso à plataforma será via prescrições eletrônicas, devidamente certificadas, possibilitando o controle ético da prescrição posteriormente, mediante ofício do Ente Federativo ao respectivo conselho profissional. 5.2) A plataforma nacional visa a orientar todos os atores ligados ao sistema público de saúde, possibilitando a eficiência da análise pelo Poder Público e compartilhamento de informações com o Poder Judiciário, mediante a criação de fluxos de atendimento diferenciado, a depender de a solicitação estar ou não incluída na política pública de assistência farmacêutica do SUS e de acordo com os fluxos administrativos aprovados pelos próprios Entes Federativos em autocomposição. 5 .3) A plataforma, entre outras medidas, deverá identificar quem é o responsável pelo custeio e fornecimento administrativo entre os Entes Federativos, com base nas responsabilidades e fluxos definidos em autocomposição entre todos os Entes Federativos, além de possibilitar o monitoramento dos pacientes beneficiários de decisões judiciais, com permissão de consulta virtual dos dados centralizados nacionalmente, pela simples consulta pelo CPF, nome de medicamento, CID, entre outros, com a observância da Lei Geral de Proteção da Dados e demais legislações quanto ao tratamento de dados pessoais sensíveis. 5.4) O serviço de saúde cujo profissional prescrever medicamento não incorporado ao SUS deverá assumir a responsabilidade contínua pelo acompanhamento clínico do paciente, apresentando, periodicamente, relatório atualizado do estado clínico do paciente, com informações detalhadas sobre o progresso do tratamento, incluindo melhorias, estabilizações ou deteriorações no estado de saúde do paciente, assim como qualquer mudança relevante no plano terapêutico.

VI. MEDICAMENTOS INCORPORADOS

6) Em relação aos medicamentos incorporados, conforme conceituação estabelecida no âmbito da Comissão Especial e constante do Anexo I, os Entes concordam em seguir o fluxo administrativo e judicial detalhado no Anexo I, inclusive em relação à competência judicial para apreciação das demandas e forma de ressarcimento entre os Entes, quando devido. 6.1) A (o) magistrada (o) deverá determinar o fornecimento em face de qual ente público deve prestá-lo (União, Estado, Distrito Federal ou Município), nas hipóteses previstas no próprio fluxo acordado pelos Entes Federativos, integrantes do presente acórdão.

VII . OUTRAS DETERMINAÇÕES 7.1) Os órgãos de coordenação nacional do MPF, da DPU e de outros órgãos técnicos de caráter nacional poderão apresentar pedido de análise de incorporação de medicamentos no âmbito do SUS, que ainda não tenham sido avaliados pela Conitec, respeitada a análise técnica dos órgãos envolvidos no procedimento administrativo usual para a incorporação, quando observada a existência de demandas reiteradas. 7.2) A previsão de prazo de revisão quanto aos termos dos acordos extrajudiciais depende da devida homologação pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, para que a alteração possa ser dotada de eficácia plena .

Até que isso ocorra, todos os acordos permanecem existentes, válidos e eficazes. 7.3) Até que sobrevenha a implementação da plataforma, os juízes devem intimar a Administração Pública para justificar a negativa de fornecimento na seara administrativa, nos moldes do presente acordo e dos fluxos aprovados na Comissão Especial, de modo a viabilizar a análise da legalidade do ato de indeferimento. 7 .4) Excepcionalmente, no prazo de até 1 (um) ano a contar da publicação da ata de julgamento - em caso de declinação da Justiça Estadual para a Federal (unicamente para os novos casos) e na hipótese de inocorrer atendimento pela DPU, seja pela inexistência de atuação institucional naquela Subseção Judiciária, seja por ultrapassar o limite de renda de atendimento pela DPU -, admite-se que a Defensoria Pública Estadual (DPE), que tenha ajuizado a demanda no foro estadual, permaneça patrocinando a parte autora no foro federal, em copatrocínio entre as Defensorias Públicas, até que a DPU se organize administrativamente e passe a defender, isoladamente, os interesses da (o) cidadã(o), aplicando-se supletivamente o disposto no art. 5º, § 5º, da Lei 7.347/1985. 7 .5) Concessão de prazo de 90 dias à Ministra da Saúde, para editar o ato de que dispõem os itens 2.2. e 2.4 do acordo extrajudicial e adendo a este, respectivamente, ambos firmados na reunião da CIT, ressaltando que os pagamentos devem ser realizados no prazo máximo de 5 anos, a contar de cada requerimento, abarcando a possibilidade de novos requerimentos administrativos . 7.6) Comunicação: (i) à Anvisa, para que proceda ao cumprimento do item 7, o qual será objeto de acompanhamento por esta Corte na fase de implementação do julgado, além da criação e operacionalização da plataforma nacional de dispensação de medicamentos (item 5 e subitens do que foi aprovado na Comissão Especial), a cargo da equipe de TI do TRF da 4ª Região, repassando, após sua criação e fase de testes, ao Conselho Nacional de Justiça, que centralizará a governança em rede com os órgãos da CIT do SUS, conjuntamente com as demais instituições que envolvem a judicialização da saúde pública, em diálogo com a sociedade civil organizada; (ii) ao CNJ, para que tome ciência do presente julgado, operacionalizando-o como entender de direito, além de proceder à divulgação e fomento à atualização das magistradas e dos magistrados.

VIII. MODULAÇÃO DE EFEITOS TÃO SOMENTE QUANTO À COMPETÊNCIA: somente haverá alteração aos feitos que forem ajuizados após a publicação do resultado do julgamento de mérito no Diário de Justiça Eletrônico, afastando sua incidência sobre os processos em tramitação até o referido marco, sem possibilidade de suscitação de conflito negativo de competência a respeito dos processos anteriores ao referido marco .

IX. PROPOSTA DE SÚMULA VINCULANTE: "O pedido e a análise administrativos de fármacos na rede pública de saúde, a judicialização do caso, bem ainda seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais), devem observar os termos dos 3 (três) acordos interfederativos (e seus fluxos) homologados pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, no tema 1.234 da sistemática da repercussão geral (RE 1.366.243) (STF - RE: 1366243 SC, Relator.: Min.

GILMAR MENDES, Data de Julgamento: 16/09/2024, Tribunal Pleno, Data de Publicação: PROCESSO ELETRÔNICO DJe-s/n DIVULG 10-10-2024 PUBLIC 11-10-2024). Desta forma, não basta, para esse fim, a prescrição médica ou a afirmação individual de necessidade. A opinião do profissional assistente deve estar respaldada em evidências científicas de alto nível, especialmente ensaios clínicos randomizados, revisões sistemáticas ou metanálises.

A pergunta juridicamente relevante, portanto, não é se o Poder Judiciário considera o Atalureno promissor ou se algum profissional médico acredita em seu potencial terapêutico. A questão é saber se o conjunto probatório demonstrou, segundo os parâmetros vinculantes atualmente aplicáveis, que os motivos técnicos da negativa administrativa perderam sua sustentabilidade jurídica no caso concreto. - Da fundamentação adotada pelo Juízo a quo.

Apesar de merecer reforma, a Sentença não está desprovida de fundamentos lógico-jurídicos. O Juízo de origem promoveu extensa instrução e adotou como razões de decidir o parecer conclusivo do Ministério Público Federal, que examinou os relatórios dos médicos assistentes, a perícia judicial, a prova oral, a Nota Técnica nº 51930 do NATJus e estudos científicos então disponíveis. Foram considerados, em particular: a) o estudo de fase IIb publicado por Bushby et al., em 2014; b) o estudo de fase III publicado por McDonald et al., em 2017; c) dados observacionais e de acompanhamento prolongado referidos por Michael et al., em 2021; d) a aprovação condicional concedida pela Agência Europeia de Medicamentos; e) o registro sanitário concedido pela ANVISA; f) a indicação do medicamento para pacientes pediátricos deambuladores com Distrofia Muscular de Duchenne causada por mutação nonsense; g) a inexistência de medicamento incorporado ao SUS com mecanismo específico semelhante.

A sentença também registrou a controvérsia técnica existente. Reconheceu que o perito judicial e a profissional vinculada ao Ministério da Saúde apontaram ausência de comprovações científicas robustas, mas atribuiu maior peso aos médicos que acompanhavam diretamente o autor, por entender que possuíam melhores condições de indicar a terapia individualizada, à primeira vista, chancelada por pareceres e estudos que pareciam razoáveis à época.

O provimento dos recursos, portanto, não decorre de qualquer desconsideração do cuidadoso trabalho realizado pelo Juízo de origem, pelo Ministério Público Federal ou pelos profissionais que assistiam o menor. Decorre, antes, da aplicação dos critérios vinculantes posteriormente consolidados pelo Supremo Tribunal Federal e da necessidade de valorar o conjunto probatório à luz da evolução das informações científicas sobre o medicamento. - Do ônus da prova a partir do Tema 1.234 do STF.

Restou incontroverso, nos autos, que o autor possui diagnóstico confirmado de Distrofia Muscular de Duchenne decorrente de mutação nonsense, situação compatível, em tese, com o mecanismo de ação do Atalureno. Também está demonstrada a incapacidade financeira familiar para suportar o elevado custo do tratamento. Esses elementos, contudo, não são suficientes. Os requisitos estabelecidos pelos Temas 6 e 1.234 são cumulativos.

No tocante à eficácia, os ensaios clínicos referidos na sentença não demonstraram, para a população global estudada, resultado estatisticamente significativo no principal desfecho previamente definido, correspondente à variação da distância percorrida no teste de caminhada de seis minutos. Foram identificados sinais favoráveis em determinados desfechos secundários e em subgrupos de pacientes, além de dados observacionais posteriores sugerindo possível atraso da perda funcional.

Tais informações justificaram a continuidade das pesquisas e a autorização condicional concedida em determinado momento pela autoridade europeia. Não equivalem, porém, à confirmação robusta de benefício clínico relevante para a generalidade dos pacientes elegíveis. Essa distinção é essencial. A existência de plausibilidade biológica, de resultados numéricos favoráveis ou de sinais positivos em análises de subgrupos não se confunde com a demonstração de eficácia clínica suficientemente robusta para impor judicialmente o custeio público de tecnologia não incorporada.

Do mesmo modo, estudos observacionais e dados de vida real podem complementar o conhecimento científico, mas estão sujeitos a fatores de confusão, vieses de seleção e ausência de grupo comparador randomizado. Não possuem, isoladamente, a mesma força probatória dos ensaios clínicos controlados quando estes não confirmam o desfecho primário. No caso concreto, a perícia judicial foi desfavorável à pretensão.

O laudo registrou a ausência de evidências científicas robustas e a falta de comprovação segura de benefício clínico relevante capaz de alterar a evolução natural da doença. A médica ouvida em audiência igualmente apontou inconsistência dos estudos disponíveis. Embora os médicos assistentes tenham defendido a utilização do fármaco e relatado possível estabilização de outro paciente acompanhado no ambulatório especializado, a experiência clínica individual não substitui a demonstração exigida pela Medicina Baseada em Evidências.

A sentença solucionou o conflito entre os pareceres conferindo preferência aos profissionais responsáveis pelo acompanhamento longitudinal do autor. Esse critério é compreensível sob a perspectiva da medicina individualizada, mas, após os Temas 6 e 1.234, não basta para justificar a imposição judicial de medicamento não incorporado. A proximidade do médico assistente com o paciente qualifica sua avaliação clínica, mas não confere à prescrição prevalência automática sobre a perícia, as notas técnicas e os resultados dos estudos controlados.

O art. 371 do CPC impõe a apreciação conjunta de todas as provas, sem hierarquia abstrata fundada na origem do documento. Além disso, a documentação médica apontada pela União não descreve de forma suficientemente atualizada determinados aspectos funcionais relevantes para a própria indicação autorizada do medicamento, sobretudo a preservação da capacidade de marcha e sua mensuração objetiva. A ausência de dados contemporâneos sobre o teste de caminhada de seis minutos dificulta a demonstração da elegibilidade clínica e o monitoramento de eventual resposta terapêutica individualizada.

Assim, embora haja prescrição por especialistas e elementos que indicavam possível benefício, não foi cumprido o ônus de demonstrar, com o grau de certeza científica exigido pelo STF, a eficácia clínica e a imprescindibilidade do Atalureno no caso concreto. - Do fármaco. Do registro sanitário na ANVISA e da ausência de protocolo específico. Do controle judicial da negativa de fornecimento à luz do Tema 1.234 do STF.

Importante registrar que o Poder Judiciário não substitui a Administração nem a comunidade científica; exerce controle de legalidade sobre a motivação administrativa. Esse controle, entretanto, somente pode conduzir ao afastamento da negativa administrativa quando a parte autora demonstra, mediante Medicina Baseada em Evidências, que os motivos da recusa deixaram de ser juridicamente sustentáveis. O medicamento prescrito possuía registro na ANVISA quando proferida a sentença, embora, em pesquisa atual no sítio eletrônico da referida agência, a medicação em referência esteja com registro inativo.

O registro sanitário constitui requisito necessário à comercialização regular e representa avaliação relevante quanto à qualidade, à segurança e à relação entre benefícios e riscos nos limites da indicação aprovada. Não se confunde, entretanto, com incorporação ao SUS. A incorporação exige avaliação comparativa de eficácia, efetividade, segurança, custo-efetividade e impacto orçamentário, nos termos dos arts. 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990.

Também não é suficiente a constatação de que inexiste medicamento incorporado ao SUS com idêntico mecanismo de ação. A inexistência de terapia modificadora específica não transforma automaticamente uma tecnologia ainda cercada de incerteza em tratamento imprescindível. O SUS disponibiliza acompanhamento multidisciplinar, corticosteroides e medidas destinadas à preservação funcional, ao controle de complicações ortopédicas, respiratórias e cardiovasculares e à melhora da qualidade de vida.

Esses tratamentos não têm a mesma proposta molecular do Atalureno, mas permanecem como terapias respaldadas para o manejo da doença. A ausência de protocolo clínico específico, por sua vez, não autoriza o Poder Judiciário a instituir uma política terapêutica individual sem o atendimento dos requisitos probatórios definidos pelo Supremo Tribunal Federal. O Tema 1.234 abrange tanto atos comissivos quanto omissivos relacionados à não incorporação e exige, em qualquer hipótese, que a parte autora demonstre, à luz da Medicina Baseada em Evidências, a segurança, a eficácia e a ausência de substituto terapêutico.

A ausência de deliberação formal da CONITEC não transfere ao Poder Judiciário a competência para realizar diretamente a incorporação individual da tecnologia. Também não dispensa a parte autora de comprovar os requisitos materiais para a concessão excepcional. Ainda mais porque, apesar de não haver parecer conclusivo pela não incorporação, é fato que a CONITEC destacou, em resumo executivo, que as evidências apontavam, à época, para a incerteza de benefícios clínico relevantes.

No presente processo, as razões técnicas que ampararam a negativa administrativa - insuficiência de evidência de benefício clínico relevante, incerteza quanto ao desfecho funcional e ausência de demonstração individualizada da imprescindibilidade - não foram infirmadas por provas científicas de maior robustez. O controle judicial não permite substituir uma incerteza administrativa por uma certeza judicial não sustentada pelo acervo científico.

Não se está afirmando que o Atalureno seja absolutamente ineficaz, nem que jamais possa beneficiar algum paciente. Afirma-se apenas que, diante da prova produzida, não se demonstrou que a recusa administrativa fosse ilegal, desarrazoada ou fundada em motivos cientificamente insustentáveis. O conhecimento científico é provisório e sujeito a revisão. Essa característica se torna particularmente relevante em doenças raras, nas quais os estudos envolvem populações reduzidas, heterogêneas e de difícil acompanhamento.

O Atalureno recebeu autorização condicional da Agência Europeia de Medicamentos em 2014. A natureza condicional da autorização refletia, desde então, a existência de dados promissores, mas ainda não conclusivos, ficando a manutenção da licença vinculada à produção de novas evidências confirmatórias. A ANVISA concedeu registro ao medicamento em 2019, circunstância corretamente considerada pela sentença.

Contudo, em março de 2025, a autorização condicional de comercialização do atalureno na União Europeia não foi renovada pela Comissão Europeia, seguindo a recomendação do Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da EMA. A decisão se baseou no fato de que a eficácia do medicamento não foi confirmada em estudos clínicos, mesmo nas subpopulações mais promissoras. Os dados apresentados, incluindo análises exploratórias e registros comparativos, foram considerados insuficientes e metodologicamente fracos, e os efeitos sobre a produção de distrofina foram mínimos.

Apesar da necessidade terapêutica, a EMA concluiu que os supostos benefícios do atalureno não superam os riscos, levando ao fim da sua autorização de uso no tratamento da distrofia muscular de Duchenne causada por mutações nonsense. Logo, atualmente, nem a EMA manteve a autorização condicional de comercialização feita em 2014, deve se considerar que nos dez anos seguintes a essa avaliação condicional, os dados de uso na população europeia se revelaram tão "não-promissores" que a autorização foi revogada.

Paralelamente, a FDA, americana, não concedeu, até o momento, autorização para comercialização do fármaco no Estados Unidos, justificando a negativa a partir do argumento de que os resultados de eficácia não apresentaram incremento clinicamente relevante no tratamento da distrofia muscular de Duchenne causada por mutações nonsense. O Canada's Drug Agency, por sua vez, arquivou a avaliação do referido fármaco, ainda em 2019.

Esses acontecimentos supervenientes não tornam retrospectivamente equivocada a sentença nem autorizam desqualificar os estudos que fundamentaram sua conclusão. Eles demonstram, porém, que os sinais iniciais de benefício não foram confirmados com a robustez exigida ao longo do processo regulatório. A decisão judicial deve respeitar essa evolução. A Medicina Baseada em Evidências não é um conjunto estático de conclusões, mas um método de atualização contínua da convicção à medida que surgem estudos mais amplos, seguimentos prolongados e avaliações regulatórias confirmatórias.

A não renovação europeia não significa, necessariamente, que tenha sido demonstrado risco grave ou que o medicamento seja intrinsecamente inseguro. O ponto determinante foi a ausência de confirmação suficiente da eficácia e, por consequência, de uma relação benefício-risco favorável nos termos exigidos para a manutenção da autorização. Essa precisão é importante para evitar que a decisão judicial ultrapasse aquilo que os dados permitem concluir.

No caso, a evolução científica posterior reforça a prudência dos pareceres técnicos que já apontavam, durante a instrução, baixo grau de certeza quanto ao benefício clínico. Confirma, ainda, que não havia base segura para afastar judicialmente os motivos da negativa administrativa. O elevado custo do tratamento não constitui, isoladamente, motivo legítimo para negar medicamento eficaz e imprescindível a pessoa hipossuficiente.

Também não é juridicamente adequado reduzir o direito à saúde a um cálculo estritamente econômico. Todavia, quando o benefício clínico é incerto e não se mostra significativamente superior às alternativas assistenciais disponíveis, o custo e o impacto sobre a coletividade tornam-se elementos juridicamente relevantes. Os arts. 20 a 22 da LINDB impõem que a decisão considere suas consequências práticas e as dificuldades reais de implementação da política pública.

Isso não significa subordinar direitos fundamentais ao orçamento, mas evitar a destinação de recursos públicos expressivos a tratamento cuja eficácia relevante não foi suficientemente comprovada, em prejuízo potencial de outras ações de saúde respaldadas por maior grau de evidência. A análise do custo-efetividade, portanto, não substitui o exame clínico. Ela pressupõe a existência de benefício comprovado.

Quando a magnitude desse benefício permanece incerta, como no caso dos autos, não se encontra demonstrado o requisito de excepcionalidade necessário à imposição judicial do custeio. Em sentido similar, confira-se os Precedentes firmados pelas 6ª e 7ª Turmas deste Tribunal Regional, em casos similares: "DIREITO CONSTITUCIONAL E ADMINISTRATIVO. APELAÇÃO CÍVEL EM PROCEDIMENTO COMUM. DIREITO À SAÚDE. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO INCORPORADO AO SUS.

ATALURENO (TRANSLARNA). DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (CID G71.0). TEMAS 6 E 1234 DO STF. AUSÊNCIA DE COMPROVAÇÃO DE EFICÁCIA CIENTÍFICA E DE IMPRESCINDIBILIDADE. INEXISTÊNCIA DE ILEGALIDADE NA NÃO INCORPORAÇÃO PELA CONITEC. RECURSO DESPROVIDO.

I. CASO EM EXAME

1. Apelação interposta pelo autor em face de sentença que julgou improcedente o pedido de condenação da União e do Estado de Pernambuco ao fornecimento do medicamento Atalureno (Translarna), que, segundo o ora recorrente, é necessário para realização do tratamento de seu problema de saúde, qual seja, Distrofia Muscular de Duchenne, CID-10 G71.0.

2. Tal julgamento de improcedência, saliente-se, está fundamentado, dentre outros pontos, no parecer técnico do NATJUS, em que se concluiu pela ausência de evidências científicas que amparem a eficácia do medicamento pleiteado para o tratamento da patologia do autor, bem como no laudo da perícia judicial, em que se concluiu que, à luz dos conhecimentos médicos atuais, não há evidências robustas de que o Atalureno ofereça benefício clínico relevante para alterar a progressão natural da doença apresentada pelo demandante.

3. Em seu recurso, o autor/apelante aduz, em síntese, que possui diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), CID

10 - G71.0. Tal enfermidade é de natureza degenerativa, progressiva e irreversível. Desta forma, o Atalureno (Translarna) representa a única opção terapêutica com ação específica.

4. Alega, ainda, que tal medicamento possui registro na ANVISA desde 29.04.2019, sendo-lhe prescrito por médico especialista em neurologia pediátrica. Menciona, ainda, o alto custo do tratamento (cerca de R$ 24.000,00 - vinte e quatro mil reais - por mês), bem como a hipossuficiência de seu núcleo familiar.

5. Assim, defende que cumpre os requisitos dos Temas 6 e 1234 do Supremo Tribunal Federal, já que demonstrou: a) a existência de registro do medicamento na ANVISA; b) a imprescindibilidade e eficácia do medicamento, bem como a ineficácia dos medicamentos fornecidos pelo SUS; c) a inexistência de alternativa terapêutica incorporada ao SUS e d) sua hipossuficiência e a existência de negativa administrativa.

Para além disso, traz informações de Natjus e laudos periciais de outros processos, bem como precedentes do TRF da 5ª Região.

6. Com tais argumentos, requer seja reformada a sentença, para que sejam julgados procedentes os pedidos formulados na inicial, com determinação de fornecimento da medicação ora pleiteada. Requer, ainda, a antecipação de tutela recursal.

7. Devidamente intimado, o Ministério Público Federal ofertou parecer pelo não provimento da apelação, sob o fundamento, em síntese, de que não restaram comprovados os requisitos fixados pelo STF nos Temas 6 e 1.234, especialmente no que se refere à eficácia e à imprescindibilidade do tratamento pleiteado, tendo a perícia judicial e o NatJus concluído em sentido contrário ao pedido formulado pelo autor/apelante.

II. QUESTÃO EM DISCUSSÃO

8. A questão em discussão consiste em definir se a União e o Estado podem ser compelidos judicialmente a fornecerem, no caso concreto, o medicamento Atalureno (Translarna), não incorporado ao SUS, para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne, diante de alegada imprescindibilidade e existência de registro na ANVISA.

III. RAZÕES DE DECIDIR

9. Em sua primeira sentença, o Juízo a quo proferiu julgamento de procedência do pedido, para condenar o Estado de Pernambuco a fornecer ao autor, gratuitamente, o medicamento Atalureno, conforme prescrito na recomendação médica.

10. Segundo as prescrições do médico particular, o tratamento seria por prazo indeterminado. Assim, quanto à competência para o julgamento da demanda, estamos diante de pretensão de fornecimento de medicamento não incorporado ao SUS, com registro na ANVISA, ajuizada em 17.05.2023.

11. Houve, ainda, a modulação dos efeitos do julgado que, no entanto, ficaram adstritos à competência para o julgamento. Os membros do STF decidiram que a referida tese somente seria aplicada aos processos ajuizados após a publicação do resultado do julgamento de mérito no Diário de Justiça Eletrônico - 19.09.2024 - afastando sua incidência sobre aqueles que, tal qual o caso concreto, já estavam em tramitação até o referido marco.

Os termos da modulação também foram expressos em afastar a possibilidade de suscitação de conflito negativo de jurisprudência a respeito dos processos anteriores a esse marco.

12. Muito embora o indicado valor anual do tratamento (R$ 24.000,00 mensais x 12 = R$ 288.000,00) não ultrapasse o patamar de 210 (duzentos e dez) salários mínimos, tal fato não afasta, no caso concreto, a competência da Justiça Federal, em razão da data do ajuizamento da demanda.

13. Passando-se a apreciar o mérito recursal, cumpre dizer que a 6ª Turma, na sessão de julgamento de 20.08.2024, quando da apreciação da remessa necessária e das apelações interpostas pela União, Estado de Pernambuco e pelo particular, deu parcial provimento ao apelo da União, anulando-se a sentença e, assim, determinando-se o retorno dos autos à vara de origem, para que se realize a perícia, mantendo-se o fornecimento do medicamento até ordem em contrário.

A apelação do particular, por sua vez, foi declarada como prejudicada.

14. Para tanto, a 6ª Turma mencionou que o relatório médico foi produzido por profissional especialista ligado apenas à parte autora. Ocorre que, ao ser postulado fornecimento de medicação pelo Sistema Único de Saúde, não basta, para o reconhecimento do direito invocado pela parte autora, a prescrição firmada por seu médico particular. Desta forma, antes de examinar o direito pretendido, declarou-se ser imprescindível, também, a elaboração de parecer técnico por médico vinculado ao Núcleo de Atendimento Técnico, do Comitê Executivo da Saúde do Estado, ou, na sua ausência ou impossibilidade, por médico especialista na moléstia que acomete o paciente.

Foi dito, ainda, que: "Deve ser destacado que a Medicina Baseada em Evidências acha-se consagrada em diploma legal (art. 19-Q, da Lei nº 8080/90) como requisito indispensável à incorporação de novas tecnologias ao SUS, não podendo ser deferido tratamento quando estas evidências científicas não estiverem presentes, sob pena de colocar em risco o próprio paciente, além de o Estado financiar tratamento experimental.

Ainda, o Supremo Tribunal Federal, no julgamento da STA 175, expressamente reconheceu a demonstração de evidências científicas a justificar o pedido, como apontou o Min. Gilmar F. Mendes em sua decisão:"O segundo dado a ser considerado é a existência de motivação para o não fornecimento de determinada ação de saúde pelo SUS. HÁ casos em que se ajuíza ação com o objetivo de garantir prestação de saúde que o SUS decidiu não custear por entender que inexistem evidências científicas suficientes para autorizar sua inclusão.

Nessa hipótese, podem ocorrer, ainda, duas situações distintas: 1º) o SUS fornece tratamento alternativo, mas não adequado a determinado paciente; 2º) o SUS não tem nenhum tratamento específico para determinada patologia. (...) Dessa forma, podemos concluir que, em geral, deverá ser privilegiado o tratamento fornecido pelo SUS em detrimento de opção diversa escolhida pelo paciente, sempre que não for comprovada a ineficácia ou a impropriedade da política de saúde existente.".

Assim, não tendo sido realizada a referida prova no primeiro grau, deve a demanda ter sua instrução complementada, sendo necessário, portanto, anular a sentença e determinar o retorno dos autos para produção de prova pericial".

15. Desta forma, tendo o feito retornado ao Primeiro Grau, foi determinada a realização de perícia médica judicial, sendo oportunizada a juntada de quesitos pelas partes.

16. No laudo pericial, restou mencionado que: "O periciando é portador de Distrofia Muscular de Duchenne, conforme relatórios acostados aos autos. Apresenta variante patogênica (mutação) nonsense gene da distrofina (DMD), sendo candidato à terapia pleiteada conforme os critérios de inclusão. No entanto, ainda há divergência na indicação desta abordagem terapêutica como opção terapêutica de eleição pelos órgãos regulatórios nos diversos países e ainda não há dados que comprovem de forma incontestável o benefício clínico do tratamento a longo prazo".

17. Para chegar à tal conclusão, a médica perita, dentre outros pontos, declarou que: "Estudos pré-clínicos demonstraram a associação da produção de distrofina com o uso do atalureno. No entanto, os benefícios clínicos não foram bem estabelecidos. O estudo de fase 2 com 26 meninos com DMD associada a variante patogênica (mutação) nonsense comprovou a expressão da distrofina, mas alterações mínimas da funcionalidade e da força muscular foram observadas.

JÁ o ensaio clínico randomizado que envolveu 174 meninos com DMD e comparou o atalureno em altas doses, baixas doses e placebo, demonstrou uma queda de 30 metros no teste de caminhada por seis minutos dos pacientes em uso de atalureno em baixas doses quando comparado ao placebo. E no estudo fase 3 multicêntrico, cego, envolvendo 228 meninos com DMD e mutação nonsense, não houve diferença significativa para os desfechos primários quando comparado com o placebo".

18. E, em resposta aos quesitos das partes, encontra-se, no laudo pericial: "Ainda não há dados que comprovem de forma incontestável o benefício clínico do tratamento a longo prazo. Não foi avaliado pela CONITEC o uso do Atalureno para incorporação pelo SUS. A CONITEC publicou documento, em dezembro de 2018, citando-o no rol de monitoramento do horizonte tecnológico, com possibilidade de melhora apenas de alguns sintomas da doença.

Apesar do rápido avanço no conhecimento sobre genética na DMD, não há nenhuma cura para a doença. Os objetivos do tratamento são reduzir as incapacidades, prevenir complicações, prolongar a mobilidade e melhorar a qualidade de vida, obtidos pela abordagem multiprofissional de educação, reabilitação e psicossocial. O uso da terapia com corticoide, como prednisona, prednisolona e deflazacorte, é considerado nível de evidência 1A, recomendação clássica nestes casos.

Estas drogas conseguem retardar a evolução da doença, contendo a perda da força muscular e da função motora, quando associadas à fisioterapia motora, permitindo à criança andar de forma independente por mais tempo e apresentar-se com menos alterações cardíacas, respiratórias e ortopédicas. Apesar de ser amplamente prescrito, alguns pacientes não respondem de forma satisfatória ao tratamento com corticosteroides, enquanto outros não toleram o seu uso crônico devido ao aparecimento de efeitos adversos".

19. Para além das informações do laudo pericial acima mencionadas, saliente-se que parecer do NatJus, produzido especificamente para o caso concreto, apresentou conclusão não favorável ao pedido, indicando que não há evidência na literatura de benefício significante do uso de Atalureno para o tratamento do problema de saúde do autor, não existindo elementos técnicos suficientes para sustentar a indicação da droga na presente situação.

20. A Lei nº 8.080/90 dispõe sobre o SUS, seus princípios e diretrizes para o funcionamento dos serviços de saúde pública. Seu art. 7º estabelece a integralidade de assistência, entendida como conjunto articulado e contínuo das ações e serviços preventivos e curativos, individuais e coletivos, exigidos para cada caso em todos os níveis de complexidade do sistema. O dispositivo também estabelece a igualdade da assistência, que deverá ser prestada sem preconceito ou privilégios de qualquer espécie.

21. O direito à saúde, assim, não é o direito de obter o que estiver descrito em qualquer prescrição médica. Dizê-lo é ignorar outros princípios regedores do direito à saúde e relegar a integralidade, a universalidade e a equidade a segundo plano. O direito previsto no ordenamento jurídico, é importante lembrar, baseia-se em evidências, o que contraria a interpretação de que corresponderia ao direito de receber seja lá o que estiver afirmado em prescrição da lavra de médico.

Afastada, também, por isso, a inquestionabilidade do laudo médico. O art. 371 do Código de Processo Civil é aplicável às demandas de saúde. Dispõe ele que "o juiz apreciará a prova constante dos autos, independentemente do sujeito que a tiver promovido, e indicará na decisão as razões da formação de seu convencimento". Como ensina a médica Maria Inez Gadelha, o magistrado que pressupõe sempre o acerto da prescrição médica, independentemente de outros elementos que a subsidiem, outorga ao médico o poder de decidir antes do ajuizamento da ação (GADELHA.

Maria Inez. O papel dos médicos na judicialização da saúde. Revista CEJ, Brasília, Ano XVIII, n. 62, p. 65-70, jan/abril 2014).

22. O Pleno do STF, no julgamento do Pedido de Suspensão de Tutela Antecipada nº 175, após ampla instrução processual - com realização de audiência pública na qual foram ouvidos inúmeros profissionais da área de saúde -, fez referências a diversas situações e indicou os caminhos a serem seguidos pelos órgãos do Poder Judiciário, nos seguintes termos: "(a) Como regra, o SUS não pode ser judicialmente obrigado ao fornecimento de medicamento sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), conforme previsto no art. 12 da Lei Federal n. 6.360/1976, pois o referido registro é"condição necessária para atestar a segurança e o benefício do produto"e"uma garantia à saúde pública"; (b) Se o SUS oferece alternativa de tratamento, esta apenas pode ser desprestigiada em favor da pretensão autoral se"comprovada a ineficácia ou a impropriedade da política de saúde existente"; (c) O Poder Público não pode ser judicialmente obrigado a oferecer tratamento puramente experimental, sem comprovação científica de sua eficácia, ainda que em caso de inexistência de alternativa no SUS; (d) Quanto aos novos tratamentos - reconhecidos, mas ainda não incorporados pelo SUS - é preciso que"se tenha cuidado redobrado na apreciação da matéria"e que"haja instrução processual, com ampla produção de provas, o que poderá configurar-se um obstáculo à concessão de medida cautelar".

23. O Superior Tribunal de Justiça, em recurso repetitivo, tratou, em setembro de 2018, dos requisitos necessários para o suprimento judicial da obrigação estatal de fornecimento daqueles medicamentos não incluídos na Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME da Política Nacional de Assistência Farmacêutica. O REsp 1.657.156/RJ, representativo da discussão, teve o provimento negado, sob o fundamento de que o recorrente não teria cumprido com os requisitos necessários para a excepcionalização da ação governamental, com a fixação da seguinte tese:"Tema Repetitivo nº 106 A concessão dos medicamentos não incorporados em atos normativos do SUS exige a presença cumulativa dos seguintes requisitos: i) Comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste o paciente, da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo SUS; ii) incapacidade financeira de arcar com o custo do medicamento prescrito; iii) existência de registro do medicamento na ANVISA, observados os usos autorizados pela agência".

24. A discussão também foi objeto no STF do Tema de Repercussão Geral nº 6, no qual se discutiu o:" Dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo ". A Corte Suprema, por maioria, negou provimento ao RE 566.471/RN, representativo da controvérsia. A decisão consignou que o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não forem previstos pelo Programa de Medicamentos de Dispensação em Caráter Excepcional do SUS, atualmente integrado ao RENAME dentro do seu componente especializado de assistência farmacêutica e que tem por escopo a ampliação do acesso à medicação destinada aos tratamentos de maior complexidade.

A vertente vencedora entendeu que a vedação pode ser excepcionalizada quando comprovada a extrema necessidade do medicamento e a incapacidade financeira do paciente e de sua família para a aquisição. O voto do Ministro Alexandre de Moraes fixou a tese de que o suprimento judicial - incluindo a análise da tutela de urgência - também exige a certificação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias - CONITEC, órgão vinculado ao sistema de saúde, tanto da inexistência de indeferimento da incorporação do medicamento pleiteado, quanto da inexistência de substituto terapêutico integrado à política nacional de assistência financeira, sem o qual o Estado não poderia ser compelido a fornecer a medicação.

Os outros votos proferidos também estabeleceram condicionantes à entrega do medicamento.

25. Quanto ao suprimento judicial do fornecimento de medicamentos, esse deve ser tratado considerando-se o direito individual, o lastro probatório dos autos e a higidez financeira, do sistema de saúde como um todo, garantindo-se, com isso, a continuidade do acesso às ações e serviços de saúde que favorecem a coletividade. Necessário, assim, que seja examinado, caso a caso, se existem elementos que justifiquem a imposição ao Poder Público do custeio de tratamento, técnica ou medicamento diversos daqueles já disponibilizados pelo SUS, mormente em se considerando que, em relação a estes, existem estudos técnicos prévios que analisam a eficácia do tratamento, a sua comparação com outros já incorporados pelo sistema, os custos de aquisição e a viabilidade de sua incorporação ao sistema público de saúde.

26. Ressalte-se, ainda, que, por ocasião do julgamento do Tema 1234, o STF promoveu, expressamente, a superação do Tema 793 quanto ao fornecimento de medicamentos.

27. O STF também tratou dos critérios a serem seguidos pelo Poder Judiciário ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados ao SUS, tendo, na ocasião, estabelecido, dentre outros, que:"4) Sob pena de nulidade do ato jurisdicional (art. 489, § 1º, V e VI, c/c art. 927, III, § 1º, ambos do CPC), o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo da não incorporação pela Conitec e da negativa de fornecimento na via administrativa, tal como acordado entre os Entes Federativos em autocomposição no Supremo Tribunal Federal. 4.1) No exercício do controle de legalidade, o Poder Judiciário não pode substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS. 4.2) A análise jurisdicional do ato administrativo que indefere o fornecimento de medicamento não incorporado restringe-se ao exame da regularidade do procedimento e da legalidade do ato de não incorporação e do ato administrativo questionado, à luz do controle de legalidade e da teoria dos motivos determinantes, não sendo possível incursão no mérito administrativo, ressalvada a cognição do ato administrativo discricionário, o qual se vincula à existência, à veracidade e à legitimidade dos motivos apontados como fundamentos para a sua adoção, a sujeitar o ente público aos seus termos. 4.3) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS. 4.4) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise".

28. No caso em deslinde, o magistrado singular julgou improcedente o pedido de fornecimento do medicamento Atalureno (Translarna) ao autor, portador de Distrofia Muscular de Duchenne, CID-10 G71.0.

29. A presente controvérsia recursal, portanto, envolve a possibilidade de reforma de sentença que, como dito acima, julgou improcedente pedido de fornecimento de medicação.

30. Apesar de a hipossuficiência do autor ter sido comprovada, os demais aspectos não foram devidamente comprovados. Da análise do laudo pericial e da nota técnica do Natjus, ambos produzidos para o caso concreto, tem-se que o fármaco pleiteado não se encontra previsto na lista de tratamento do SUS para a situação específica do paciente (Distrofia Muscular Progressiva de Duchenne). Ademais, a parte autora não logrou êxito em demonstrar com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco não incorporado, item"IV.4.3"da tese fixada no RE 1.366.243 (Tema 1.234), tampouco a ilegalidade, ausência de pedido de incorporação ou mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos arts. 19-Q e 19-R, da Lei nº 8.080/1990, e no Decreto nº 7.646/2011, por parte da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde - CONITEC, na sua não incorporação, nos termos a alínea b do Tema 6 (RE 566.471) do STF.

31. Não foi demonstrada a eficácia científica do medicamento objeto de pleito, nem a imprescindibilidade no uso da medicação, não havendo que se falar, portanto, em ilegalidade por parte da CONITEC na sua não incorporação, muito menos em condenação da União e/ou do Estado ao fornecimento da medicação. Neste sentido, já decidiu o TRF da 5ª Região:"14. A despeito do direito à saúde ser um direito social fundamental, não se trata de direito absoluto, uma vez que o Estado não pode custear todo e qualquer tratamento de saúde aos cidadãos, tendo em vista as restrições de caráter orçamentário e financeiro, sob pena de inviabilizar o próprio funcionamento do Sistema Único de Saúde-SUS.

15. Assim, não restando demonstrada a eficácia científica do medicamento objeto de pleito não há que se falar em ilegalidade por parte da CONITEC na sua não incorporação, desnecessária, portanto, a análise dos demais requisitos do Tema 06 do STF (RE 566.471), haja vista serem cumulativos". (TRF5, AC nº 0800318-88.2023.4.05.8108, Relator: Desembargador Federal Leonardo Augusto Nunes Coutinho, 7ª Turma, j. 26.11.2024) e"8.

Observa-se que, por solicitação do Juízo da 8ª Vara Federal/CE, foi acostada aos autos Nota Técnica do NATJUS (nº 259442), específica para o autor, que concluiu pela não indicação à situação clínica apresentada (id. 34287397 dos autos originais).

9. Diante da constatação pelo NATJus de que os diversos estudos avaliando o tratamento foram insuficientes para demonstrar o real risco-benefício da medicação, bem como que não há elementos técnicos suficientes para sustentar o fármaco pleiteado, verifica-se que o pleito não atende, por ora, aos requisitos traçados pelo STF, no julgamento dos Temas 6 e 1.234". (TRF5, AGRT nº 0811681-15.2024.4.05.0000, Relatora: Desembargadora Federal Joana Carolina Lins Pereira, 5ª Turma, j. 11.03.2025).

IV.

DISPOSITIVO

E TESE

32. Recurso desprovido

33. Considerando-se o previsto no art. 85, § 11 do Código de Processo Civil, fixa-se os honorários recursais em 2%, a serem somados aos sucumbenciais, suspendendo-se a cobrança, em razão da concessão dos benefícios da justiça gratuita.

34. Em razão da apreciação integral da apelação, com seu desprovimento, julga-se prejudicado o pedido de concessão de efeito suspensivo ao recurso. Teses de julgamento:

1. O fornecimento judicial de medicamento não incorporado ao SUS exige a comprovação cumulativa dos requisitos fixados pelos Temas 6 e 1234 do STF e Tema 106 do STJ.

2. A ausência de comprovação científica robusta de eficácia e de imprescindibilidade do Atalureno (Translarna) afasta o dever estatal de fornecimento.

3. O direito à saúde não é absoluto e deve observar a política pública do SUS e os limites da Medicina Baseada em Evidências" (TRF-5 - APELAÇÃO CÍVEL: 08106589720234058300, Relator.: RODRIGO ANTONIO TENORIO CORREIA DA SILVA, Data de Julgamento: 17/11/2025, GAB

23 - DES. RODRIGO TENÓRIO). "CONSTITUCIONAL E ADMINISTRATIVO. DIREITO À SAÚDE. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO. MEDICAMENTO NÃO INCORPORADO AOS ATOS NORMATIVOS DO SUS. TESE FIXADA PELO STF NO RE 566.471 (TEMA

6) E Nº 1.366.243 (TEMA 1.234). ATALURENO. DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) NONSENSE. PERDA DE DEAMBULAÇÃO. IMPRESCINDIBILIDADE E EFICÁCIA NÃO DEMONSTRADAS. APELAÇÃO IMPROVIDA.

1. Trata-se de apelação interposta por CARLOS RYAN RODRIGUES MATIAS, representado por MARIA ELISANGELA RODRIGUES, em face de sentença proferida pelo Juízo da 27ª Vara Federal da Seção Judiciária do Ceará que, em ação de procedimento comum, julgou improcedente o pedido de fornecimento do medicamento TRANSLARNA (ATALURENO).

2. Em suas razões recursais, argumentou a apelante, em suma, que: a) é portador da Doença denominada DISTROFIA MUSCULAR PROGRESSIVA DE DUCHENNE (CID: G71-0); b) o laudo médico neurológico constatou o diagnóstico clínico e genético de Duchenne por Mutação Nonsense (mutação sem sentido), afecção neurológica com quadro de fraqueza muscular progressiva e previsão de causar deficiência grave e morte precoce se não tratado; c) o objetivo do tratamento precoce é parar a progressão da doença, melhorando a qualidade de vida do jovem e familiares; d) parecer do Natjus e Consenso Brasileiro sobre DMD, percebe que o caso concreto se harmoniza perfeitamente com o precedente do STJ (1º Seção.

REsp 1657156-RJ); e) o ATALUREM é um medicamento não experimental aprovado no EMA (agência regulatória da Europa). Com evidência e eficácia cientifica para o tipo de mutação especifica apresentada; f) em conformidade com a CF\88, os art. 8º e 18º do Estatuto da Pessoa com Deficiência, é dever do Estado assegurar à pessoa com deficiência, com prioridade, a efetivação dos direitos referentes à vida, à saúde...; g) na bula da ANVISA, o Translarna é indicado para o tratamento de DMD em pacientes com mutação nonsense; h) não há que se falar em ausência de estudos e comprovação da eficácia da medicação pleiteada; i) estão comprovados os elementos técnicos que justificam o fornecimento do medicamento para favorecer a uma vida minimamente digna; j) o SUS não fornece tratamento que modifique o progresso da doença de Duchenne, apenas medicamentos paliativos.

3. A Constituição Federal estabeleceu, em seu art. 196, a responsabilidade solidária de todos os entes políticos em relação à prestação de serviços de saúde, determinando, para a consecução de tal desiderato, a criação do Sistema Único de Saúde - SUS, regulamentado pela Lei n.º 8.080/90, que reforça a ideia de obrigação de competência comum à União, Estados, Distrito Federal e Municípios. Ressalta-se, por oportuno, que é obrigação do Estado, compreendidos todos os entes políticos que compõem o sistema federativo, garantir a saúde dos cidadãos, competindo-lhe proporcionar o tratamento médico adequado, bem como fornecer os equipamentos e medicamentos excepcionais, ainda que não constantes da lista do SUS, quando comprovada a necessidade de sua aplicação no caso concreto.

No mesmo sentido, precedentes deste Tribunal (Processo: 0800281-32.2021.4.05.8302, 2ª Turma, Rel. Des. Federal Paulo Roberto de Oliveira Lima, julg. 16/07/2021) e do STJ (REsp 505729/RS; AgRg no Ag 842866/MT; REsp 684646/RS). Assim, a União, o Estado, o Distrito Federal e o Município são partes legítimas para figurar no polo passivo das demandas cuja pretensão é o fornecimento de medicamentos imprescindíveis à saúde de pessoa carente, podendo a ação ser proposta em face de quaisquer deles.

4. Por seu turno, o STF, no julgamento dos Recursos Extraordinários nº 566.471 (Tema

6) e nº 1.366.243 (Tema 1.234), ambos de repercussão geral, delimitou o âmbito de controle jurisdicional da política pública para os casos de dispensa de medicamentos não incorporados em atos normativos do SUS. Segundo definido pelo Supremo Tribunal Federal, no Tema 6 (RE 566.471), "a ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde - SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo." É excepcionalmente possível a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incluído às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa; b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde - CONITEC, ausência de pedido de incorporação ou mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos arts. 19-Q e 19-R, da Lei nº 8.080/1990, e no Decreto nº 7.646/2011; c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.

5. Ainda conforme o Tema 6 do STF (RE nº 566.471), sob pena de nulidade da decisão judicial, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente: a) analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo de não incorporação pela CONITEC ou da negativa de fornecimento da via administrativa, à luz das circunstâncias do caso concreto e da legislação de regência, especialmente a política pública do SUS, não sendo possível a incursão no mérito do ato administrativo; b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos acima, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NatJus), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação; e c) no caso de deferimento judicial do fármaco, oficiar aos órgãos competentes para avaliarem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS.

6. No julgamento do RE 1.366.243 (Tema 1.234), que deve ser analisado conjuntamente com o quanto decidido no Tema 6 (RE 566.471), o STF entendeu que é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco não incorporado, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS (item "IV.4.3" da tese), esclarecendo que, conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise (item "IV.4.4").

7.

Registre-se que foi aprovada a Súmula Vinculante nº 60, tornando obrigatória a observância do Tema 1.234 (RE 1.366.243) no que tange ao pedido e à análise administrativa de medicamentos na rede pública de saúde, à judicialização do caso, bem ainda aos seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais). Feitas todas essas considerações de ordem teórica, tem-se que, no caso, o apelante anexou aos autos laudo médico que descreve o estado de saúde em que se encontra: "C.

R. R. M., 14 anos de idade, com diagnóstico clínico e genético de Distrofia Muscular de Duchenne por variante patogênica nonsense (p.Trp2815*) no gene da distrofina; afecção neurogenética que cursa com quadro de fraqueza muscular progressiva e com perda de deambulação, já dependente de cadeira de rodas aos 11 anos de idade, miocardiopatia dilatada PROGRESSIVA e bloqueios cardíacos, insuficiência respiratória, deficiência intelectual (em cerca de 30% dos casos) e com complicações osteoarticulares."

8. De acordo com laudo médico, o paciente necessita da medicação Translarma (Ataluren), aprovada pela Anvisa e pela EMA (Agência Europeia de Medicamentos), e que há evidência científica de eficácia para este tipo de mutação específica que o paciente apresenta. Por fim, ressaltou que caso o apelante não receba o tratamento, pode haver uma piora da função cardíaca levando a morte precoce.

9. A Nota Técnica 51930, de 2022, acostada pela parte autora/apelante, em caso similar, apresentou conclusão favorável à liberação do medicamento apenas para os casos de pacientes que ainda possuem deambulação (ID. 4058108.32606692).Saliente-se que, no caso dos autos, o autor perdera a função da marcha desde os onze anos de idade.

10. O MPF apresentou parecer pelo não provimento do apelo, sob o fundamento de não haver evidência da eficácia da droga, inclusive para os demais sintomas, quando ministrado após a perda deambulação (id. 4050000.47420712).

11. Houve perícia judicial, da qual cabe destacar o seguinte trecho do laudo (id.4058108.32574318):

II. O medicamento Translarna (Ataluren) é imprescindível para auxiliar no tratamento dessa (s) enfermidade (s)? Explique. R: O medicamento Translarna, também conhecido como Ataluren, é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com mutação nonsense no gene da distrofina. Ao promover a leitura correta do código genético durante a síntese proteica, o Translarna permite a produção de uma forma funcional da proteína distrofina, auxiliando na preservação da função muscular e retardando a progressão da doença em pacientes com mutação nonsense específica.

O não uso da medicação pode acarretar progressão da doença e comprometimento cardíaco (piora da função cardíaca). Vale ressaltar que o atalureno foi recomendado pelo NICE, em 20 de julho de 2016, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, em pessoas com idade igual ou superior a cinco anos, que conservam a capacidade da marcha.

8. Existe alguma evidência científica clinicamente comprovada quanto à superioridade do tratamento para a Distrofia Muscular atípica de atalureno-TRANSLARNA® quando comparado com aqueles disponibilizados pelo SUS para os casos em que o paciente não mais deambula? Em caso positivo, gentileza apontar o estudo e a respectiva fonte; R: Não há evidências científicas clinicamente comprovadas sobre a superioridade do tratamento com o Atalureno-Translarna em comparação com os tratamentos disponibilizados pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para os casos de distrofia muscular em que o paciente não mais deambula.

12. Frise-se que o juízo a quo realizou consulta ao sistema e-Natjus e ressalta que as nas notas técnicas mais recentes, como exemplo as de números 182285 (concluída em 04/12/2023); 198089 (concluída em 18/02/2024) e 204747 (concluída em 31/03/2024) todas com parecer "não favorável" ao uso do TRANSLARNA (ATALURENO), com a seguinte conclusão, in verbis: Conclusão: CONSIDERANDO o diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne associado a variante patogênica (mutação) nonsense (promovendo códon de parada) no gene da distrofina (DMD).

CONSIDERANDO que os diversos estudos avaliando o tratamento foram insuficientes para demonstrar real risco-benefício da medicação. CONSIDERANDO a divergência dos órgãos regulatórios dos diversos países, inclusive com a recente reconsideração de aprovação temporária na União Europeia. CONCLUI-SE que NÃO há elementos técnicos suficientes para sustentar a indicação da medicação pleiteada.

13. Por todo o exposto, tem-se que, no caso sob exame, o fármaco pleiteado não se encontra previsto na lista de tratamento do SUS para a situação específica do paciente (DISTROFIA MUSCULAR PROGRESSIVA DE DUCHENNE por Mutação Nonsense com perda de deambulação). Ademais, a parte autora não logrou êxito em demonstrar com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco não incorporado, item "IV.4.3" da tese fixada no RE 1.366.243 (Tema 1.234), tampouco a ilegalidade, ausência de pedido de incorporação ou mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos arts. 19-Q e 19-R, da Lei nº 8.080/1990, e no Decreto nº 7.646/2011, por parte da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde - CONITEC, na sua não incorporação, nos termos a alínea b do Tema 6 (RE 566.471) do STF.

14. A despeito do direito à saúde ser um direito social fundamental, não se trata de direito absoluto, uma vez que o Estado não pode custear todo e qualquer tratamento de saúde aos cidadãos, tendo em vista as restrições de caráter orçamentário e financeiro, sob pena de inviabilizar o próprio funcionamento do Sistema Único de Saúde-SUS.

15. Assim, não restando demonstrada a eficácia científica do medicamento objeto de pleito não há que se falar em ilegalidade por parte da CONITEC na sua não incorporação, desnecessária, portanto, a análise dos demais requisitos do Tema 06 do STF (RE 566.471), haja vista serem cumulativos.

16. Quanto aos honorários, nos termos do que tem prevalecido na jurisprudência dessa Colenda Sétima Turma julgadora, o valor atribuído à causa em demandas como essa - que tratam de fornecimento de medicamentos, tratamento de saúde ou internação hospitalar - não passa de mera expectativa de despesas que, muitas vezes, não são realizadas por completo, por diversos motivos (interrupção, desnecessidade, alta, óbito etc), de modo que, nas demandas referentes ao direito à saúde, o proveito econômico é inestimável, devendo a verba de sucumbência, portanto, ser fixada por apreciação equitativa (artigo 85, § 8º, do CPC/2015).

17. Assim, considerado, no caso, a ausência de parâmetros para a correta estipulação do conteúdo econômico da demanda, tem-se como inestimável o valor da causa, o que conduz à possibilidade de aplicação direta da regra inserta no § 8º do art. 85 do Código de Processo Civil, resultando na estipulação dos honorários advocatícios em R$ 5.000,00 (cinco mil reais), considerando-se - em que pese o zelo dos causídicos - tratar-se de causa de relativa simplicidade e que não demandou trabalho excessivo, a envolver apenas a discussão de teses jurídicas, sem que necessária a realização de audiência ou mesmo o aprofundamento da instrução.

18. Apelação improvida. Verba honorária fixada no montante de R$ 5.000,00 (cinco mil reais) em face da parte autora, nos termos do art. 85, § 8º, do CPC/15, os quais ficam suspensos diante do benefício da gratuidade judiciária, nos termos do art. 98, § 3º, do CPC" (TRF-5 - APELAÇÃO CÍVEL: 08003188820234058108, Relator.: DESEMBARGADOR FEDERAL LEONARDO AUGUSTO NUNES COUTINHO, Data de Julgamento: 26/11/2024, 7ª TURMA).

Desse modo, diante da orientação do Supremo Tribunal Federal (Tema 1.234) e do Superior Tribunal de Justiça (Tema Repetitivo 106) e considerando que o Judiciário não pode se imiscuir nos assuntos médico-administrativos das Unidades da Federação (art. 2º da CF/88), exceto se tiver sido ferida alguma regra constitucional ou legal (inciso XXXV do art. 5º da CF/88), o que não ocorreu, não havendo como se assegurar o fornecimento do referido medicamento, pois não há elementos técnicos suficientes para sustentar a indicação da droga no caso dos autos.

A gravidade da enfermidade do autor, sua hipossuficiência e a legítima busca familiar por uma terapia capaz de retardar a progressão da doença são incontroversas. Também não se ignora o empenho dos médicos assistentes, do Ministério Público Federal e do Juízo de origem na procura de uma solução que preservasse a funcionalidade e a qualidade de vida da criança. O direito à saúde, entretanto, deve ser protegido por decisões que, além de sensíveis à situação individual, estejam sustentadas em evidências científicas suficientemente robustas No caso, coexistem: a) laudo pericial inconclusivo; b) manifestações técnicas que apontam ausência de benefício clínico comprovado; c) ensaios randomizados cujo desfecho primário não apresentou diferença estatisticamente significativa; d) resultados favoráveis restritos a desfechos secundários, análises de subgrupos ou estudos observacionais; e) insuficiência de informações clínicas atualizadas sobre a capacidade funcional do autor; f) ausência de demonstração de ilegalidade dos motivos determinantes da negativa administrativa; g) evolução regulatória posterior que não confirmou a eficácia necessária à manutenção da autorização europeia.

Esse conjunto impede reconhecer o atendimento cumulativo dos requisitos fixados nos Temas 6 e 1.234 do Supremo Tribunal Federal e no Tema 106 do Superior Tribunal de Justiça. - Responsabilidade federativa. O Estado do Rio Grande do Norte sustenta, em questão de ordem, que não lhe pode ser atribuída responsabilidade financeira solidária pelo fornecimento do medicamento, diante da repartição de competências estabelecida pelo Tema 1.234.

O Supremo Tribunal Federal superou, especificamente para as demandas de medicamentos, a aplicação indistinta do regime anteriormente extraído do Tema 793. Nos processos inseridos na competência da Justiça Federal, o item III do Tema 1.234 atribui à União o custeio integral do medicamento. Aos Estados e ao Distrito Federal pode ser direcionada atuação supletiva destinada à dispensação ou à efetivação material da medida, assegurado o ressarcimento integral pela União, sem transferência definitiva do encargo financeiro.

No presente caso, contudo, o acolhimento das razões de mérito e a consequente improcedência do pedido eliminam a condenação ao fornecimento. Torna-se, assim, desnecessário definir, no dispositivo, a repartição concreta do custeio entre os entes federados. A questão de ordem fica prejudicada no caso concreto. De todo modo, consigno que eventual condenação em demandas submetidas ao regime do Tema 1.234 deverá observar a responsabilidade financeira integral da União, cabendo ao Estado apenas eventual atuação material ou supletiva nos limites definidos pelo Supremo Tribunal Federal. - Dispositivo.

Ante o exposto, rejeito a preliminar de eficácia vinculante ou ultrativa do acórdão proferido no agravo de instrumento, reconheço a tempestividade da apelação da União e dou provimento às apelações da UNIÃO e do ESTADO DO RIO GRANDE DO NORTE, para reformar a sentença e julgar improcedentes os pedidos formulados na petição inicial, revogando a tutela de urgência concedida. Julgo prejudicada, diante da improcedência do pedido, a questão de ordem relativa à repartição do encargo financeiro entre os entes federados, sem prejuízo de consignar que eventual condenação ao fornecimento de medicamento submetida ao Tema 1.234 deve observar a responsabilidade financeira integral da União e a atuação meramente material ou supletiva do Estado, nos termos do item III da tese vinculante.

Inverto os ônus sucumbenciais, condenando a parte autora ao pagamento das custas e dos honorários advocatícios, que fixo, por apreciação equitativa, em R$ 4.000,00, rateados igualmente entre os entes demandados, ficando suspensa a exigibilidade das verbas, em razão da gratuidade da justiça, nos termos do art. 98, § 3º, do CPC. É como voto.

ACÓRDÃO

PODER JUDICIÁRIO Tribunal Regional Federal da 5ª Região 1ª Turma APELAÇÃO CÍVEL (198) Nº 0809147-60.2020.4.05.8400

APELANTE: UNIAO FEDERAL, ESTADO DO RIO GRANDE DO NORTE

APELADO: G. H. F. D. S. REPRESENTANTE/PAIS ADVOGADO do(a)

APELADO: MONICA MARIA VIEIRA ADERALDO - CE12546 REPRESENTANTE/PAIS do(a)

APELADO: JOSEFA SUELEIDE FERREIRA DA SILVA

ACÓRDÃO

Vistos, relatados e discutidos estes autos, em que são partes as acima indicadas, decide a Primeira Turma do Tribunal Regional Federal da 5ª Região, por unanimidade, dar provimento às apelações da União Federal e do Estado do Rio Grande do Norte, na forma do relatório, do voto e notas taquigráficas constantes dos autos, que ficam fazendo parte integrante do presente julgado. Recife, 25 de agosto de 2026.

Desembargador Federal CLAUDIO KITNER Relator em auxílio

Órgão

1ª Vara Federal RN

Classe

PROCEDIMENTO COMUM CÍVEL

Destinatário

JOSEFA SUELEIDE FERREIRA DA SILVA

Advogado

MONICA MARIA VIEIRA ADERALDO (OAB 12546/CE)

Órgão

1ª Vara Federal RN

Classe

PROCEDIMENTO COMUM CÍVEL

Destinatário

G. H. F. D. S.

Advogado

MONICA MARIA VIEIRA ADERALDO (OAB 12546/CE)