Publicacao/Comunicacao
Intimação - DESPACHO
Apelação Cível Nº 6004900-82.2024.4.06.3813/MG
APELANTE: ELENA DE OLIVEIRA VALENTIM (AUTOR)
ADVOGADO(A): FLAVIA DA CAMARA SABINO PINHO MARINHO (OAB RN007309)
DESPACHO/DECISÃO
Trata-se de apelação interposta por Elena de Oliveira Valentim em face da sentença proferida pelo Juízo da 2ª Vara Federal de Governador Valadares/MG, que julgou improcedentes os pedidos formulados na inicial, ante o não preenchimento dos requisitos cumulativos fixados pelo Supremo Tribunal Federal nos Temas 500, 6 e 1234 da repercussão geral para o fornecimento de medicamento não registrado na ANVISA (Fenilbutirato de sódio - Amonnaps 500mg) (evento 95, SENT1).
Nas razões recursais, a apelante sustenta, em síntese, ser portadora de Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA – CID G12.2), doença rara e degenerativa, com quadro clínico grave e risco de morte. Alega a imprescindibilidade do Fenilbutirato de sódio (Amonnaps 500mg), a inexistência de alternativa terapêutica no SUS e a aprovação do fármaco pela FDA e EMA, o que afastaria seu caráter experimental. Argumenta que a classificação da ELA como doença rara dispensa a exigência de pedido de registro no Brasil, nos termos do Tema 500 do Supremo Tribunal Federal. Aduz hipossuficiência financeira e sustenta que a sentença violou os precedentes vinculantes do STF. Requer, ao final, o provimento do recurso para condenar solidariamente a União e o Estado de Minas Gerais ao fornecimento do medicamento Fenilbutirato de sódio (Amonnaps 500mg). Subsidiariamente, pugna pela impossibilidade de restituição dos valores recebidos em cumprimento à liminar, ante a boa-fé. Pleiteia a condenação das apeladas em custas e honorários advocatícios (evento 106, APELAÇÃO1).
Nas contrarrazões, o Estado de Minas Gerais pleiteia o desprovimento do recurso (evento 110, PET1).
A União, por sua vez, pugna pelo desprovimento do recurso e pela condenação da apelante ao pagamento de honorários advocatícios recursais (evento 114, CONTRAZ1).
O Ministério Público Federal manifestou-se pela desnecessidade de sua intervenção no feito (evento 5, PARECER_MPF1).
É o relatório.
Decido.
Presentes os pressupostos de admissibilidade recursal, conheço da apelação.
A controvérsia recursal cinge-se a verificar se estão preenchidos os requisitos que autorizam, em caráter excepcional, o fornecimento judicial de medicamento sem registro na ANVISA para tratamento de doença rara, nos termos das teses vinculantes fixadas pelo Supremo Tribunal Federal nos Temas 500, 6 e 1234.
1. Do regime jurídico aplicável: medicamento sem registro na ANVISA para doença rara
O medicamento pleiteado pela apelante, fenilbutirato de sódio (Amonnaps 500mg), não possui registro na ANVISA para o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica. Tal circunstância atrai a incidência do regime jurídico fixado no Tema 500 da repercussão geral do Supremo Tribunal Federal, cuja aplicabilidade foi reafirmada no Tema 1234:
2.1.1) Conforme decidido pelo Supremo Tribunal Federal na tese fixada no tema 500 da sistemática da repercussão geral, é mantida a competência da Justiça Federal em relação às ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa, as quais deverão necessariamente ser propostas em face da União, observadas as especificidades já definidas no aludido tema.
O Supremo Tribunal Federal, no julgamento do RE 657.718/MG (Tema 500), fixou as seguintes teses vinculantes:
1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais.
2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial.
3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos:
(i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras);
(ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e
(iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.
4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União.
O Tema 6 do STF complementa o regime jurídico ao estabelecer que:
3. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo 489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente:
[...]
(b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação;
2. Da análise dos requisitos do Tema 500 no caso concreto
A Nota Técnica 343601/NATJUS (evento 81, NOTATEC1) descreve a Esclerose Lateral Amiotrófica como "uma condição neurodegenerativa progressiva caracterizada por perda de neurônios motores, resultando em fraqueza muscular, paralisia e óbito em média de 2 a 5 anos após o diagnóstico, conforme descrito na literatura especializada (Hardiman et al., 2017; Brown & Al-Chalabi, 2017)".
Ainda que se reconheça a classificação da Esclerose Lateral Amiotrófica como doença rara, o que afastaria a exigência de comprovação de pedido de registro do medicamento no Brasil, nos termos da ressalva constante no Tema 500 do Supremo Tribunal Federal (item 3, "i"), os demais requisitos permanecem exigíveis de forma cumulativa.
Nesse sentido, a jurisprudência desta 4ª Turma:
EMENTA: DIREITO À SAÚDE. AGRAVO DE INSTRUMENTO. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO REGISTRADO NA ANVISA PARA TRATAMENTO DE DOENÇA RARA. DEFERIMENTO PARCIAL DA TUTELA DE URGÊNCIA.
[...]
III. Razões de decidir
3. O fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA somente é admitido em hipóteses excepcionais, desde que preenchidos cumulativamente os seguintes requisitos: (i) existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.
4.Comprovado o preenchimento dos requisitos em relação ao medicamento Givinostat (Duvyzat): (i) a enfermidade é considerada doença rara, dispensando o pedido de registro no Brasil; (ii) o fármaco possui registro no FDA; (iii) inexistência de substituto terapêutico conforme Nota Técnica do Ministério da Saúde.
5.Ausente o preenchimento do terceiro requisito em relação ao Vamorolone, por possuir análogo terapêutico (prednisona/prednisolona) já incorporado ao SUS, conforme Nota Técnica 58/25 do Ministério da Saúde.
[...]
(TRF6, AI 6002401-84.2025.4.06.0000, 4ª Turma, Relator ANDRE PRADO DE VASCONCELOS, D.E. 05/10/2025)
3. Do não preenchimento do requisito da inexistência de substituto terapêutico
O Tema 500 (item 3, "iii") exige a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.
No caso concreto, tal requisito não restou preenchido.
A Nota Técnica 343601 (evento 81, NOTATEC1) consignou expressamente que:
2. Alternativas Terapêuticas Fornecidas pelo SUS para o Tratamento da ELA O Sistema Único de Saúde (SUS) disponibiliza opções terapêuticas limitadas, porém aprovadas, para o tratamento da ELA, com base em evidências consolidadas e registro na ANVISA. As principais alternativas são: Riluzol: Aprovado desde os anos 1990, é um agente antiglutamatérgico que prolonga a sobrevida em aproximadamente 2 a 3 meses (Bensimon et al., 1994). Está incorporado ao SUS e é amplamente utilizado como terapia de primeira linha. Edaravone: Um antioxidante aprovado para subgrupos específicos de pacientes com ELA, demonstrou retardar a progressão funcional em ensaios clínicos (Cudkowicz et al., 2013). Está disponível no SUS em casos selecionados, sujeito a protocolos específicos.
Logo, a existência de alternativa terapêutica incorporada ao SUS afasta o preenchimento do requisito da inexistência de substituto terapêutico.
Corroborando tal entendimento, a 3ª Turma deste Tribunal:
EMENTA: DIREITO À SAÚDE. APELAÇÃO CÍVEL. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO INCORPORADO AO SUS. LUMASIRANA SÓDICA PARA TRATAMENTO DE HIPEROXALÚRIA PRIMÁRIA TIPO 1. AUSÊNCIA DE COMPROVAÇÃO DOS REQUISITOS CUMULATIVOS DOS TEMAS 6 E 1234 DO STF E TEMA 106 DO STJ. PARECERES TÉCNICOS DESFAVORÁVEIS. ALTERNATIVA TERAPÊUTICA CURATIVA EXISTENTE NO SUS. RECURSO NÃO PROVIDO.
[..]
Tese de julgamento:
[...]
4. A existência de alternativa curativa eficaz disponibilizada no SUS afasta a obrigatoriedade do fornecimento judicial de medicamento experimental ou não incorporado.
(TRF6, AC 6003599-67.2024.4.06.3824, 3ª Turma, Relator MARCELO DOLZANY DA COSTA, D.E. 08/08/2025)
4. Da ausência de evidências científicas de alto nível
A pretensão da apelante encontra óbice, ainda, na ausência de evidências científicas de alto nível aptas a comprovar a eficácia e a segurança do fenilbutirato de sódio para o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica.
O Tema 6 do STF (item 2, "d") exige, como requisito cumulativo para o fornecimento excepcional de medicamentos não incorporados:
(d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise;
Por sua vez, o Tema 1234 do STF estabelece que:
4.4) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise.
A Nota Técnica 343601 (evento 81, NOTATEC1) apresentou análise detalhada das evidências científicas disponíveis sobre o fenilbutirato de sódio para tratamento da ELA, conforme se verifica:
O principal estudo clínico é o ensaio de fase 2 CENTAUR (Paganoni et al., 2020), randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a combinação de fenilbutirato de sódio (3 g) e taurursodiol (1 g), administrada duas vezes ao dia, em 137 pacientes com ELA. O estudo demonstrou redução na taxa de declínio funcional medida pela Escala ALSFRS-R (-1,24 versus-1,66 pontos por mês; P = 0,03) e sugeriu, em análise pós-hoc, aumento de 4,8 meses na sobrevida mediana. No entanto, o ensaio de fase 3 PHOENIX (2024) não confirmou esses benefícios, falhando em atingir os endpoints primários e secundários, o que levou à retirada do medicamento do mercado no Canadá e nos EUA (ALS Society of Canada, 2024; Fierce Pharma, 2024). Essa discrepância questiona a eficácia da combinação, especialmente considerando as limitações da ALSFRS-R, que apresenta subjetividade, baixa sensibilidade em estágios extremos e incapacidade de capturar a heterogeneidade da ELA (Kaufmann et al., 2007; Cedarbaum et al., 1999).
A Nota Técnica consignou, ainda, que (evento 81, NOTATEC1):
Ouso isolado do fenilbutirato de sódio é ainda menos fundamentado. Estudos pré-clínicos em camundongos transgênicos G93A demonstraram prolongamento da sobrevida e regulação de genes antiapoptóticos (Ryu et al., 2005), mas ensaios clínicos humanos são escassos. Um estudo de fase 2 (Cudkowicz et al., 2009) avaliou doses de até 21 g/dia, mas os resultados limitaram-se à segurança, sem dados robustos de eficácia. Efeitos adversos, como náusea, diarreia, dor abdominal e alterações metabólicas, são frequentes, especialmente em doses elevadas, comprometendo a tolerabilidade em pacientes com ELA, que apresentam fragilidade sistêmica (Fratta et al., 2023).
A apelante sustenta que o medicamento pleiteado possui registro em agências internacionais, circunstância que afastaria o caráter experimental do tratamento.
O argumento, contudo, não prospera.
A retirada do medicamento do mercado no Canadá e nos Estados Unidos corrobora a ausência de evidência científica de alto nível exigida pelo Tema 6 do STF, pois a interrupção da comercialização pelo próprio fabricante, após o fracasso de estudos de fase 3, confirma que não há segurança ou eficácia comprovadas por ensaios clínicos robustos.
Assim, a falta de respaldo científico inviabiliza o reconhecimento da imprescindibilidade do tratamento no âmbito judicial.
5. Da valoração probatória do relatório médico e da Nota Técnica do NATJUS
A apelante sustenta que a sentença teria preterido o laudo do médico assistente em favor da Nota Técnica do NATJUS, ao argumento de que os relatórios médicos gozam de presunção de veracidade.
O argumento não procede.
Conforme o Tema 6 do STF:
3. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo 489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente:
[...]
(b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação;
No tocante à relevância probatória das Notas Técnicas do NATJUS, extrai-se do entendimento firmado pela 3ª Turma desta Corte:
EMENTA: DIREITO À SAÚDE. APELAÇÃO CÍVEL. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO INCORPORADO AO SUS. LUMASIRANA SÓDICA PARA TRATAMENTO DE HIPEROXALÚRIA PRIMÁRIA TIPO 1. AUSÊNCIA DE COMPROVAÇÃO DOS REQUISITOS CUMULATIVOS DOS TEMAS 6 E 1234 DO STF E TEMA 106 DO STJ. PARECERES TÉCNICOS DESFAVORÁVEIS. ALTERNATIVA TERAPÊUTICA CURATIVA EXISTENTE NO SUS. RECURSO NÃO PROVIDO.
[...]
Tese de julgamento:
[...]
3. As Notas Técnicas desfavoráveis do NATJus, emitidas para o caso concreto, possuem valor técnico-probatório relevante e deve ser considerada pelo julgador, em cotejo com os demais elementos constantes nos autos.
(TRF6, AC 6003599-67.2024.4.06.3824, 3ª Turma, Relator MARCELO DOLZANY DA COSTA, D.E. 08/08/2025)
No caso concreto, a Nota Técnica 343601/NATJUS (evento 81, NOTATEC1), elaborada a partir da análise das circunstâncias específicas da apelante, consignou conclusão desfavorável à pretensão deduzida, nos seguintes termos:
CONCLUI-SE que não existem elementos técnicos, científicos, éticos ou jurídicos que corroborem a prescrição e o fornecimento do fenilbutirato de sódio, seja isolado ou em combinação com taurursodiol, para o tratamento da condição clínica que aflige a demandante, uma vez que o medicamento não possui registro na ANVISA, carece de evidências de alto nível de efetividade para a esclerose lateral amiotrófica, apresenta críticas substanciais quanto à sua eficácia e avaliação em ensaios clínicos, e não cumpre os requisitos para incorporação no âmbito do SUS. Recomenda-se a avaliação de terapias disponíveis no SUS ou a inclusão da demandante em ensaios clínicos devidamente autorizados, caso aplicável, para acesso a tratamentos experimentais sob supervisão regulatória.
O relatório médico acostado aos autos (evento 1, OUT10), conquanto relevante, não vem acompanhado de evidências científicas aptas a demonstrar a superioridade do fenilbutirato de sódio em relação às alternativas terapêuticas disponibilizadas pelo SUS.
6. Da imprescindibilidade clínica
O Tema 6 do STF (item 2, "e") exige, como requisito cumulativo:
(e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado
O Tema 1234 assim dispõe:
4.3) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS.
Conforme consignado na Nota Técnica 343601/NATJUS (evento 81, NOTATEC1):
6. Imprescindibilidade Clínica do Tratamento com Base no Laudo Médico A imprescindibilidade clínica do fenilbutirato de sódio não pode ser confirmada com base nas evidências disponíveis e na ausência de detalhes específicos do laudo médico da parte autora. A ELA é uma doença heterogênea, e a escolha terapêutica depende do fenótipo, estágio da doença e resposta a tratamentos prévios. O laudo médico deve demonstrar a inadequação das terapias disponíveis no SUS (riluzol e edaravone) e justificar a necessidade exclusiva do fenilbutirato, o que é improvável dado o fracasso do ensaio PHOENIX e a falta de dados robustos para o uso isolado.
A comprovação da imprescindibilidade do fármaco pressupõe demonstração técnica, devidamente fundamentada, de que as alternativas terapêuticas disponibilizadas pelo SUS são ineficazes ou contraindicadas para o paciente.
Na hipótese em exame, a apelante não se desincumbiu de tal ônus.
7. Do pedido subsidiário
A apelante formulou pedido subsidiário para que, caso mantida a sentença, seja consignada a impossibilidade de devolução dos valores referentes ao medicamento fornecido em razão da tutela de urgência anteriormente deferida, sob o argumento de que os valores foram recebidos de boa-fé.
O pedido não comporta acolhimento.
A 4ª Turma deste Tribunal possui entendimento consolidado quanto à obrigatoriedade de restituição ao ente público dos valores despendidos com a aquisição de medicamento em cumprimento a tutela de urgência posteriormente revogada, conforme se verifica do seguinte precedente:
EMENTA: DIREITO À SAÚDE. APELAÇÕES CÍVEIS. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO INCORPORADO PELO SUS. TEMA 6 E TEMA 1.234 DO STF. RESTITUIÇÃO DE VALORES DESPENDIDOS PELO ENTE PÚBLICO.
[...]
5. O ente público tem direito à restituição dos valores despendidos com a compra do medicamento, nos termos do art. 302 do CPC e da jurisprudência consolidada do STJ, que admite a devolução de valores pagos por força de tutela posteriormente revogada.
[...]
Tese de julgamento:
[...]
2. É devida a restituição ao ente público dos valores despendidos com a aquisição de medicamento em razão de tutela de urgência posteriormente revogada.
(TRF6, AC 1005382-52.2023.4.06.3813, 4ª Turma, Relator ANDRE PRADO DE VASCONCELOS, D.E. 26/06/2025)
Ante o exposto, com fundamento no art. 932, V, "a" e "b", do CPC/2015, NEGO PROVIMENTO à apelação, mantendo integralmente a sentença recorrida. Condeno a apelante ao pagamento de honorários advocatícios, que fixo em R$ 1.000,00 para cada um dos apelados, com exigibilidade suspensa em razão da gratuidade de justiça deferida.