1071084-87.2025.4.01.3400

O Ministério Público Federal, em parecer de 18/08/2026 (ID 2280007880), opinou pela procedência do pedido.

É o relatório.

2. Fundamentação. O feito comporta julgamento antecipado do mérito, na forma do art. 355, inciso I, do CPC, uma vez que a prova documental produzida, somada à perícia realizada por carta precatória e à Nota Técnica do NatJus, esgota a instrução possível e torna desnecessária nova diligência, cabendo ao magistrado indeferir as inúteis ou meramente protelatórias, nos termos do art. 370, parágrafo único, do CPC.

A concessão judicial de medicamento sem registro na ANVISA é excepcional e pressupõe, além do registro em agência estrangeira de referência e da inexistência de substituto terapêutico registrado no Brasil, que se trate de fármaco com eficácia comprovada segundo a medicina baseada em evidências e cuja imprescindibilidade clínica esteja demonstrada no caso concreto. No caso dos autos, esses dois últimos pressupostos não se encontram preenchidos.

O direito à saúde, previsto nos arts. 6º e 196 da Constituição Federal, é direito fundamental de caráter prestacional, realizado mediante políticas sociais e econômicas, e não confere ao indivíduo pretensão ilimitada a toda e qualquer terapia disponível no mercado mundial. Essa delimitação decorre do art. 19-M da Lei nº 8.080/1990, que define a assistência terapêutica integral pela conformidade com as diretrizes do SUS, e do art. 19-T, incisos I e II, do mesmo diploma, que veda em todas as esferas de gestão o pagamento, o ressarcimento ou a dispensação de medicamento de uso não autorizado ou sem registro na ANVISA.

A gravidade da enfermidade que acomete o autor não é objeto de controvérsia nestes autos e foi expressamente reconhecida pelo órgão técnico oficial. A controvérsia é estritamente jurídica e consiste em saber se os elementos reunidos autorizam impor à União o custeio de fármaco não registrado no país, à luz dos parâmetros vinculantes fixados pelos Tribunais Superiores. A Nota Técnica do NatJus (ID 2276004455) foi produzida por determinação deste Juízo, após a constatação da imprestabilidade da perícia realizada por carta precatória, e constitui o elemento técnico de maior densidade dos autos.

Dela se extrai que o medicamento não possui registro sanitário ativo no Brasil, que não há Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica publicado pelo Ministério da Saúde para a doença, que o fármaco não está disponível no SUS e que não foi localizada avaliação de incorporação pela CONITEC, de modo que a tecnologia jamais foi submetida ao exame de eficácia, efetividade, segurança e avaliação econômica comparativa a que se refere o art. 19-Q, § 2º, incisos I e II, da Lei nº 8.080/1990.

Ao responder ao quesito deste Juízo sobre a imprescindibilidade do fármaco, o NatJus foi direto ao consignar que não há elementos para afirmá-la em sentido estrito, esclarecendo que se trata de terapia de efeito incremental, adjuvante ao tratamento já disponível, que não é curativa e não substitui o cuidado atualmente prestado. Essa é a resposta ao quesito que decide a causa, e ela é negativa. O ponto decisivo está na dimensão do benefício que o estudo invocado efetivamente demonstrou.

Segundo o parecer, o ensaio que embasou a aprovação estrangeira apurou vantagem de 1,78 segundo em um único teste cronometrado de mobilidade, resultado que o próprio órgão técnico qualifica como de magnitude moderada e que não recupera função já perdida. Os demais desfechos avaliados não apresentaram diferença estatisticamente significativa, e o parecer é expresso ao registrar que não houve demonstração de redução de mortalidade, de preservação da função cardíaca ou respiratória, de melhora da qualidade de vida ou de atraso definitivo da perda da marcha.

Ao concluir, o NatJus ressalva que persistem incertezas quanto à magnitude da relevância clínica do benefício e à sua durabilidade em longo prazo. Tem-se, portanto, ganho terapêutico modesto e de duração incerta, medido em desfecho isolado, sem repercussão comprovada sobre a evolução global da doença. É precisamente esse ganho que se pretende adquirir ao custo estimado, segundo a Nota Técnica, de R$ 3.914.680,00 por ano, sem contar as despesas de importação, para uso contínuo e por prazo indeterminado.

A desproporção entre esses dois termos é o que impede o acolhimento do pedido. Os recursos destinados à saúde pública são finitos e disputados por uma coletividade que carece de atendimento básico, leitos, insumos e procedimentos elementares, de modo que o direcionamento de milhões de reais por ano ao custeio individual de terapia de benefício incremental e incerto não é escolha juridicamente neutra: ela retira de outros o que a política pública lhes destinava.

O art. 20 da Lei de Introdução às Normas do Direito Brasileiro impõe ao julgador considerar as consequências práticas da decisão, e o art. 19-Q, § 2º, inciso II, da Lei nº 8.080/1990 submete a incorporação de tecnologias à avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos, exigência que não pode ser dispensada quando o mesmo resultado é buscado pela via judicial. Não se trata de negar tratamento ao autor.

O parecer registra que o manejo da doença é multidisciplinar e permanece disponível na rede pública, com medicamentos constantes da RENAME 2024, reabilitação motora e respiratória, acompanhamento cardiológico e pneumológico e suporte ventilatório conforme a evolução, e que o fármaco pleiteado se soma a esse cuidado sem substituí-lo. Registra, ainda, que os relatórios juntados não informam quais tratamentos permanecem em uso, de modo que não há nos autos documentação de falha terapêutica ou de insuficiência do que já é ofertado, exigência fixada pelo Superior Tribunal de Justiça no Tema 106 e que permanece descumprida.

Também não se caracterizou urgência. O parecer é expresso ao consignar que não foi documentado risco imediato de vida, lesão aguda de órgão ou comprometimento funcional iminente, o que esvazia a alegação de que a demora, por si só, converteria em necessária uma terapia cuja utilidade clínica o órgão técnico não conseguiu afirmar. Fixadas essas premissas, a solução jurídica decorre dos precedentes vinculantes.

No julgamento do Tema 500 da repercussão geral (RE 657.718), o Supremo Tribunal Federal assentou que o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais e que a ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento por decisão judicial, admitida a concessão excepcional apenas em caso de mora irrazoável da agência e desde que preenchidos, cumulativamente, a existência de pedido de registro no Brasil, ressalvados os medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras, a existência de registro em renomadas agências de regulação no exterior e a inexistência de substituto terapêutico com registro no país.

A ressalva relativa aos medicamentos órfãos, invocada pela parte autora e pelo Ministério Público Federal, dispensa a demonstração do pedido de registro no Brasil, exigência de natureza formal, mas não dispensa o pressuposto que antecede logicamente todo o cenário disciplinado no item 3 da tese, que é a existência de medicamento com eficácia e segurança comprovadas. O que os autos revelam é benefício de pequena expressão em desfecho isolado, sem impacto demonstrado na evolução da doença, o que não permite afirmar eficácia comprovada no grau que a excepcionalidade exige.

O mesmo parâmetro probatório resulta dos Temas 6 e 1234 da repercussão geral, que atribuem ao autor o ônus de comprovar, à luz da medicina baseada em evidências, a eficácia, a efetividade e a segurança do fármaco, bem como a imprescindibilidade clínica do tratamento, mediante laudo médico fundamentado que descreva o tratamento já realizado, vedando expressamente que a decisão se funde unicamente em prescrição, relatório ou laudo juntado pela parte.

Ainda que essas teses tenham por objeto imediato o medicamento registrado na ANVISA e não incorporado às listas do SUS, seria incongruente exigir demonstração mais rigorosa do fármaco que já superou o crivo sanitário nacional do que daquele que sequer a ele se submeteu. A esse ônus, que lhe competia por força do art. 373, inciso I, do CPC, não se desincumbiu a parte autora. Os relatórios médicos que instruem a inicial não descrevem o tratamento em curso nem documentam falha da terapia disponível, e a perícia produzida por carta precatória já foi declarada imprestável na decisão de ID 2254520220, nada tendo sobrevindo que altere esse juízo.

Os argumentos deduzidos na manifestação de ID 2278153481 não infirmam essas conclusões. A afirmação de que existe evidência de alto nível diz respeito ao desenho metodológico do estudo, e não à robustez do seu resultado nem à sua transposição para o caso concreto, tanto que o mesmo tópico do parecer prossegue enumerando as ressalvas que a aplicabilidade dos achados exige. Desenho adequado e certeza suficiente do benefício são categorias distintas, e a distinção entre significância estatística e relevância clínica é justamente o que separa a existência de um sinal de melhora da demonstração de eficácia apta a justificar a intervenção judicial excepcional.

Tampouco procede a alegação de que a raridade da enfermidade autorizaria flexibilizar o exame das evidências. A raridade impõe limitações objetivas à pesquisa clínica, e por isso o Supremo Tribunal Federal dispensou, quanto aos medicamentos órfãos, a comprovação do pedido de registro no Brasil. Não dispensou a demonstração material de eficácia, que é a garantia destinada a proteger o próprio paciente contra a exposição a terapia de utilidade incerta.

Do parecer do Ministério Público Federal (ID 2280007880) divirjo com a devida vênia. O opinativo apoia-se nos trechos da Nota Técnica que admitem a possibilidade de benefício, sem enfrentar as ressalvas que os acompanham no mesmo documento, em especial a negativa expressa de imprescindibilidade, a magnitude modesta do resultado apurado e a incerteza quanto à sua durabilidade. Anoto, ainda, que o parecer refere idade e identificadores documentais que não correspondem aos destes autos.

Também não convence o argumento, ali deduzido, de que caberia à União comprovar documentalmente a incapacidade financeira de adquirir o fármaco. O ônus de demonstrar os fatos constitutivos do direito é do autor, e a questão não é a existência de recursos em abstrato, mas a legitimidade de destiná-los, em montante milionário e por prazo indeterminado, a tratamento cujo proveito o órgão técnico oficial descreveu como modesto e incerto, em detrimento das demais prestações de saúde devidas à coletividade.

Assim, e por mais que este Juízo seja sensível ao quadro vivido pelo autor e por sua família, o conjunto probatório não autoriza afirmar que o medicamento pleiteado reúne, à luz dos parâmetros fixados nos Temas 500, 6 e 1234 do Supremo Tribunal Federal e no Tema 106 do Superior Tribunal de Justiça, a eficácia comprovada e a imprescindibilidade clínica que autorizariam impor ao Poder Público o seu fornecimento por decisão judicial.

3. Dispositivo.

Ante o exposto, JULGO IMPROCEDENTES OS PEDIDOS formulados na inicial, com fundamento no art. 487, inciso I, do CPC, nos termos da fundamentação. Condeno a parte autora ao pagamento de honorários advocatícios em favor da União, que fixo, por apreciação equitativa, em R$ 5.000,00 (cinco mil reais), nos termos do art. 85, § 8º, do CPC e da orientação firmada pelo Superior Tribunal de Justiça no Tema 1.313, considerando a natureza e a importância da causa, o trabalho realizado e o tempo exigido para o serviço.

A exigibilidade da verba sucumbencial fica suspensa em razão da gratuidade da justiça deferida ao autor, nos termos do art. 98, § 3º, do CPC. A União é isenta do pagamento de custas judiciais, nos termos do art. 4º, inciso I, da Lei nº 9.289/1996. Interposta eventual apelação, intime-se a parte contrária para apresentar contrarrazões e remetam-se os autos ao TRF da 1ª Região, com as cautelas de estilo.

Ciência ao Ministério Público Federal. Após o trânsito em julgado, nada mais havendo a prover, arquivem-se os autos, com baixa na distribuição. Sentença registrada eletronicamente. Intimações via sistema. Brasília, data da assinatura eletrônica. CHARLES RENAUD FRAZÃO DE MORAES Juiz Federal Titular da 21ª Vara Federal da SJDF

Órgão

21ª Vara Federal Cível da SJDF

Classe

PROCEDIMENTO COMUM CÍVEL

Destinatário

L. D. A. M. V.

Advogado

PRISCILA DE SOUZA OLIVEIRA MOURAO (OAB 66371/DF)

Órgão

21ª Vara Federal Cível da SJDF

Classe

PROCEDIMENTO COMUM CÍVEL

Destinatário

L. D. A. M. V.

Advogado

PRISCILA DE SOUZA OLIVEIRA MOURAO (OAB 66371/DF)

Órgão

21ª Vara Federal Cível da SJDF

Classe

PROCEDIMENTO COMUM CÍVEL

Destinatário

L. D. A. M. V.

Advogado

PRISCILA DE SOUZA OLIVEIRA MOURAO (OAB 66371/DF)

Pois bem. Nesta análise preliminar, não vislumbro a presença dos requisitos necessários a autorizar a concessão da tutela de urgência. O direito à saúde está previsto no art. 196 da Constituição Federal de 1988, nos seguintes termos: "A saúde é direito de todos e dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e ao acesso universal e igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação".

A jurisprudência pátria, diante do comando constitucional previsto no referido dispositivo constitucional, é assente em reconhecer o direito dos cidadãos à obtenção de tratamento médico eficaz e gratuito, de modo a preservar uma condição de existência condigna, em respeito ao princípio da dignidade da pessoa humana, fundamento de nosso Estado Democrático de Direito (art. 1º, III, CRFB/88). Entendo que não se pode querer atribuir caráter absoluto à retórica de proteção à vida e à saúde.

Deve o julgador levar em conta no cálculo decisório questões de ordem orçamentária e, principalmente, questões afetas à verdadeira eficácia do tratamento/medicamento, atribuição essa dos órgãos técnicos competentes. Nessa linha, o Supremo Tribunal Federal, no julgamento do REsp 657.718, submetido à sistemática dos recursos repetitivos, registrou que o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamento sem eficácia comprovada.

E, nos casos em que os testes foram concluídos, é necessário o preenchimento de três requisitos cumulativos: pedido de registro do medicamento perante a ANVISA; existência de registro do medicamento em agências de regulação exteriores renomadas; e inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA, verbis: No caso, neste juízo de cognição sumária, não restou comprovada a eficácia do fármaco requerido.

De início, verifico que o tratamento pleiteado custa mais de R$ 5 milhões. Com efeito, deve-se ponderar que, em face da notória realidade de escassez de recursos disponíveis para as políticas públicas de saúde voltadas a toda uma coletividade carente de tratamentos básicos, leitos de UTI, e da falta de serviços e insumos mínimos para os casos de atendimento em prontos socorros, o direcionamento de vultosos recursos públicos para um único tratamento, deve ser analisado com cuidado redobrado.

Lado outro, ainda não há registro na ANVISA do referido medicamento. No Brasil, a prescrição e comercialização de qualquer medicamento exigem, por lei, o registro prévio na ANVISA. A ausência desse registro significa que o medicamento não passou por um processo de avaliação e aprovação específico para o contexto brasileiro, o que inclui a a verificação da conformidade do processo de fabricação, pureza do produto, estabilidade, entre outros.

Além disso, passa pela reavaliação dos dados de segurança para a população brasileira, considerando possíveis variações genéticas, padrões de uso e comorbidades e a análise dos dados de eficácia em relação aos padrões de tratamento e às características da doença no país. Numa pesquisa aos documentos divulgados pelo FDA na internet, verifica-se que a eficácia e segurança do GIVINOSTAT no tratamento de DMD foi avaliada em apenas um ensaio clínico, de fase 3, multicêntrico (realizado em 11 países) e controlado por placebo - denominado EPIDYS, tendo sido constatados benefícios pouco expressivos, mas suficientes para o uso monitorado até que se possa concluir pela presença ou não de benefícios.

O Givinostat foi aprovado nos Estados Unidos sob o regime de aprovação acelerada, com base em dados preliminares de resultados ainda inconclusivos quanto ao impacto clínico relevante em longo prazo. Quanto à sua segurança, os resultados do EPIDYS mostraram eventos adversos comuns com o uso do medicamento, como diarreia e vômitos, com destaque importante para a ocorrência de trombocitopenia e hipertrigliceridemia, eventos graves que requerem vigilância.

Veja-se que o próprio FDA[1] alerta que “os profissionais de saúde devem avaliar as contagens de plaquetas e triglicerídeos do paciente antes de prescrever Duvyzat, posto que pacientes com contagem de plaquetas menor que 150 x 10 9 /L não devem tomar Duvyzat. “As contagens de plaquetas e triglicerídeos devem ser monitorados conforme recomendado durante o tratamento para determinar se são necessárias alterações na dosagem.

Modificações na dosagem também podem ser necessárias para diarreia moderada ou grave. Duvyzat também pode causar prolongamento do intervalo QTc, o que pode aumentar o risco de batimentos cardíacos irregulares. Pacientes que tomam certos medicamentos que também causam prolongamento do intervalo QTc ou têm certos tipos de doença cardíaca devem evitar tomar Duvyzat.” Ademais, não foram juntados aos autos exames laboratoriais, laudo genético confirmatório ou relatório médico detalhado que ateste a segurança da administração do fármaco no caso concreto, nem a demonstração da ineficácia de terapias padronizadas disponíveis no SUS.

Pode se concluir que o tratamento vindicado é uma terapia experimental sem potencial de cura da doença, com custo anual estimado em U$ 700.000,00 (setecentos mil dólares), cujo benefício clínico ainda não foi demonstrado e que apresenta eventos adversos graves que devem ser estritamente monitorados. Em suma, não é possível afirmar, de forma inequívoca, que haja benefício clínico efetivo do GIVINOSTAT para crianças com DMD até o momento, sendo que a aprovação acelerada pelo FDA ocorreu recentemente, em março de 2024.

Soma-se a isso o fato de que sequer consta dos autos cópia do laudo genético que demonstre que o autor tem diagnóstico fechado para DMD. E ainda que assim não fosse, a inicial não foi instruída com relatório detalhado nem com laudo de exames laboratoriais que comprovem que o autor poderia ser submetido, sem riscos para sua saúde à terapia prescrita, indicando certa negligência. Também salta aos olhos o fato de que tanto a prescrição quanto o relatório médico que instruem os autos são absolutamente genéricos, dignos de um trabalho escolar, sem abordar a situação específica do autor.

Ademais, são assinados por médica que reside e atende em São Paulo, enquanto o menor autor reside no interior do Rio Grande do Sul, o que evidencia a falta de vínculo entre o postulante e a profissional, que certamente não é quem o assiste e acompanha de fato o seu tratamento. Assim, de todo o arcabouço dos autos leva a uma conclusão desfavorável ao tratamento para o quadro de saúde do autor. Dessa forma, ainda que se cuide de doença rara, não é possível afirmar que há eficácia e segurança comprovadas por registro definitivo em agências de regulação no exterior.

E, segundo a jurisprudência do STF, tratando-se de medicamento experimental, sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los. Ao fim e ao cabo, por mais que seja notório o drama por que passa o autor, e sensível à sua condição, não se pode de forma inopinada determinar ao Poder Público a aquisição direta ou o depósito de altíssimos valores em favor de particulares sem um estudo aprofundado sobre a eficácia do medicamento NÃO REGISTRADO NA ANVISA, inclusive sob pena de haver perigo inverso, ou seja, à própria saúde do autor.

Assim sendo, estando ausente os requisitos da probabilidade do direito, INDEFIRO o pedido de tutela provisória. Defiro a gratuidade de justiça ao menor. Considerando o teor dos Ofícios Circulares da PRU, PRF e PGFN, remetidos a esta Vara, deixo de realizar a audiência prévia de conciliação e mediação, nos termos do art. 334, § 4º, inciso II, do Código de Processo Civil. Desta feita, cite-se. Apresentada a contestação, intime-se a parte autora para apresentar réplica, no prazo de 15 (quinze) dias.

Desde já, saliento que serão indeferidos protestos e pedidos genéricos de produção de provas. Por isso, devem as partes requerer a produção de forma específica e justificada, declinando os fatos que pretendam comprovar, o que deverá ser feito em sede de contestação (parte ré) e réplica (parte autora), nos termos do Código de Processo Civil vigente. Caso não sejam veiculados pedidos de produção de provas específicas, ou se as partes considerarem ser a prova documental suficiente para a elucidação dos pontos controvertidos, venham os autos imediatamente conclusos para sentença.

Cadastre-se o MPF como custos legis. Após, dê-se ciência ao órgão (art. 178, CPC). Brasília, data da assinatura digital. CHARLES RENAUD FRAZÃO DE MORAES Juiz Federal da 21ª Vara/SJDF [1] https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-nonsteroidal-treatment-duchenne-muscular-dystrophy