PODER JUDICIÁRIO JUSTIÇA FEDERAL Seção Judiciária do Distrito Federal 21ª Vara Federal Cível da SJDF
SENTENÇA
TIPO "A" PROCESSO: 1142467-28.2025.4.01.3400 CLASSE: PROCEDIMENTO COMUM CÍVEL (7) POLO ATIVO: M. M.
V. REPRESENTANTES POLO ATIVO: ELIAMAR LIMA DA SILVA - AL22166 POLO PASSIVO: UNIÃO FEDERAL
SENTENÇA
I.
RELATÓRIO
Trata-se de ação de procedimento comum ajuizada por absolutamente incapaz, representada por sua responsável, em face da UNIÃO, objetivando, em sede de tutela antecipada, o fornecimento do medicamento denominado TRIKAFTA, com o intuito de tratar a patologia Fibrose Cística, mutações genéticas F508del em homozigose e G542X em um alelo. Distribuídos os autos, foi determinada a realização de perícia prévia, por meio de carta precatória (id 2227285107).
A União apresentou contestação no id 2235694966 e a parte autora acostou réplica (id 2236720973). O laudo pericial foi acostado no id 2263848933, pág. 18/28. A União e a parte autora apresentaram manifestação perante o Juízo deprecado (id 2263848933, pág. 12/13 e pág. 6/11, respectivamente). Parecer do MPF juntado no id 2264744473.
É o relatório.
Decido.
II. FUNDAMENTAÇÃO As partes já apresentaram manifestação conclusiva, de modo que o feito encontra-se pronto para julgamento. Preliminarmente, não prospera o pedido de denunciação à lide, na medida em que A contratação de plano de saúde não impede ao hipossuficiente de requerer medicação ao SUS e tampouco exonera o Estado de seu dever de prestar assistência à saúde. (...) (AC 1013665-42.2021.4.01.3500, DESEMBARGADORA FEDERAL KATIA BALBINO DE CARVALHO FERREIRA, TRF1 - SEXTA TURMA, PJe 30/09/2023 PAG.) Assegurado, contudo, o direito do Poder Público ao ressarcimento dos serviços prestados pelo SUS ao beneficiário do plano de saúde em cumprimento de ordem judicial. (STJ - RECURSO ESPECIAL Nº 1.945.959 - RS (2021/0197828-7).
No mérito, após a minuciosa análise do laudo pericial apresentado no id 2263848933 e demais documentos trazidos à colação, entendo pela procedência do pleito, além de presentes os pressupostos autorizadores da concessão da antecipação de tutela postulada pela parte autora. O direito à saúde está previsto no art. 196 da Constituição Federal de 1988, nos seguintes termos: "A saúde é direito de todos e dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e ao acesso universal e igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação".
A jurisprudência pátria, diante do comando constitucional previsto no referido dispositivo constitucional, é assente em reconhecer o direito dos cidadãos à obtenção de tratamento médico eficaz e gratuito, de modo a preservar uma condição de existência condigna, em respeito ao princípio da dignidade da pessoa humana, fundamento de nosso Estado Democrático de Direito (art. 1º, III, CRFB/88). Nessa linha, faz-se necessário esclarecer que não se pode querer atribuir caráter absoluto à retórica de proteção à vida e à saúde.
Deve o julgador levar em conta no cálculo decisório questões de ordem orçamentária e, principalmente, questões afetas à verdadeira eficácia do tratamento/medicamento, atribuição essa dos órgãos técnicos competentes. O Supremo Tribunal Federal, recentemente, no julgamento virtual do RE 1.366.243, com repercussão geral (Tema 1234, DJE divulgado em 18/09/2024, publicado em 19/09/2024) e no julgamento virtual do RE 566.471 (DJe divulgado em 27/09/2024, publicado 30/09/2024, estabeleceu novos critérios a serem observados pelas partes e pelo Poder Judiciário para a tramitação dos pedidos judiciais de fornecimento de medicamentos.
Além disso, editou as súmulas vinculantes 60 e 61, determinado a observância, nos pedidos administrativos e judiciais, dos acordos interfederativos (Tema 1234) e das teses fixadas no julgamento no tema
6. Ainda, referendou a decisão do plenário do Supremo Tribunal Federal, no julgamento do RE 657.718, com repercussão geral reconhecida, de que o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamento experimental ou sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), salvo em casos excepcionais. Diante disso, considerando a jurisprudência mais abalizada, deve a parte autora demonstrar o preenchimento dos seguintes requisitos: (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item '4' do Tema 1234 da repercussão geral; (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.
Em caso de medicamento sem registro sanitário, o autor deverá demonstrar ainda: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil (RE 657718, Tema 500, STF).
Pois bem. O medicamento Trikafta somente era registrado no Brasil para pacientes acima de 6 (seis) anos de idade e para a mutação F508del. No entanto, a ANVISA, em 15/09/2025, publicou a Resolução-RE no. 3.573, reconhecendo o registro da apresentação em forma de grânulos, adequada a faixa etária de 2 a 5 anos, de modo que comprovada também a segurança do medicamento para crianças acima de 2 anos de idade.
Assim, considerando que a parte autora tem dois anos de idade, faz-se necessário demonstrar o preenchimento dos requisitos dispostos nos temas 6 e 1.234, do STF, o que comprovado a contento. Compulsando a documentação médica juntada aos autos, extrai-se a informação de que a parte autora é portadora de Fibrose Cística, com a identificação da mutação F508del. A Fibrose Cística é doença rara, hereditária, grave e progressiva, que afeta vários órgãos do corpo.
Nos pulmões o muco espesso induz infecções respiratórias de repetição, muito grave e consequente distúrbios ventilatórios. As medicações disponíveis pelo SUS não são capazes de modular a função da CFTR e, por este motivo, não possuem eficácia sobre o transporte de cloreto e, consequentemente, não reduzem a frequência e intensidade das exacerbações respiratórias. Por outro lado, o medicamento postulado é o único que atua na modulação da função da CRFT, de modo a promover a melhora significativa da função pulmonar, com a redução das infecções respiratórias e diminuição da necessidade de hospitalizações, impactando diretamente na qualidade e na expectativa de vida da autora.
Portanto, a maior eficácia do medicamento pleiteado e a inexistência de substituto terapêutico fornecido pelo SUS demonstram, por si só, o requisito da impossibilidade de substituição por outro tratamento incorporado ao SUS. Quanto à eficácia e segurança do medicamento, assim se manifestou o médico perito:
8. Após iniciar o tratamento com o Trikafta os pacientes apresentam melhoras no tocante a função pulmonar? Quais os impactos esperados na evolução do tratamento? Os estudos demonstram que o Trikafta produz aumento médio de 13,8–14,3 pontos percentuais no ppFEV1 em 24 semanas, com redução de 63% na taxa de exacerbações pulmonares no primeiro ano de tratamento. Os benefícios se estendem ao estado nutricional, com ganho ponderal médio de 3,1 kg no mesmo período, além de normalização parcial do teste do suor pela redução dos níveis de cloreto.
Esses achados representam a primeira terapia capaz de reverter parcialmente manifestações da fibrose cística, não apenas estabilizá-las. O tratamento com Trikafta modifica a história natural da fibrose cística ao desacelerar o declínio da função pulmonar, reduzir a progressão de bronquiectasias e diminuir a colonização por Pseudomonas aeruginosa. A correção do defeito do CFTR interrompe o ciclo fisiopatológico de muco espesso, infecção e inflamação, resultando em menor carga terapêutica e melhora sustentada da qualidade de vida.
O benefício prognóstico depende de idade, gravidade basal, extensão do dano estrutural prévio e adesão ao tratamento. (...)
19. Existe algum estudo científico comprovando a superioridade do elexacafor + tezacaftor + ivacaftor - TRIKAFTA® ® quando comparado ao tratamento disponibilizado 100mg/50mg/75mg e 150mg pelo SUS , que está especificado no PCDT para a fibrose cística disponibilizado pelo SUS? Gentileza especificar; Sim, existem estudos clínicos randomizados de fase 3 que comprovam a superioridade do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) em comparação ao tratamento padrão disponibilizado pelo SUS.
O estudo pivotal de Middleton et al. (2019), publicado no The Lancet, demonstrou que pacientes homozigotos para F508del tratados com Trikafta® apresentaram aumento médio de 14,3 pontos percentuais no VEF em relação ao grupo controle, além de redução de 63% nas exacerbações pulmonares e melhora significativa no índice de massa corporal (+1,6 kg/m²). O estudo comparativo de Heijerman et al. (2021), publicado no Journal of Cystic Fibrosis, demonstrou superioridade direta do Trikafta® frente ao tezacaftor/ivacaftor (Symdeco®), com diferença adicional de 10,4 pontos percentuais no VEF após 24 semanas.
O Relatório de Recomendação nº 844 da CONITEC (2023) consolidou a evidência científica demonstrando que o Trikafta® supera o tratamento de suporte atual do PCDT (dornase alfa, solução salina hipertônica, tobramicina inalatória, pancreatina) em todos os desfechos clínicos relevantes, com ganho absoluto de VEF variando de 9,7 a 14,3 pontos percentuais e redução de 40-63% nas exacerbações pulmonares que requerem antibioticoterapia intravenosa. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1909076 https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1569199323000486 https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/20230906Relatorio844elexac aftor_tezacaftor_ivacaftor.pdf
20. Os estudos demonstraram aumento na sobrevida global dos indivíduos que usaram o tratamento pleiteado? Esse desfecho foi avaliado nos estudos de eficácia? Os estudos clínicos não avaliaram diretamente a sobrevida global como desfecho primário ou secundário, dado que a duração dos ensaios randomizados foi de apenas 24 semanas, período insuficiente para capturar eventos de mortalidade. Contudo, o estudo de McGarry et al. (2023), publicado no Journal of Cystic Fibrosis, projetou aumento médio de 8,5 anos na sobrevida para pacientes homozigotos F508del tratados com Trikafta.
O estudo observacional de Bessonova et al. (2024), publicado no Lancet Respiratory Medicine, analisou dados de vida real de mais de 20.000 pacientes no Registro de Fibrose Cística dos EUA e demonstrou redução de 74% na mortalidade em pacientes tratados com moduladores CFTR de terceira geração após seguimento de 3 anos, o que denota uma boa perspectiva na sobrevida global dos pacientes que fizerem uso da medicação.
Corrobora com o alegado, o fato de o Conitec reconhecer em seu Relatório nº 844 que o Trikafta modifica a história natural da doença, retardando a progressão para insuficiência respiratória terminal e necessidade de transplante pulmonar, fatores diretamente associados à mortalidade na fibrose cística. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1569199323000486 https://www.thelancet.com/journals/lanres/article/PIIS2213-2600(23)00338-6/fulltext https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/20230906Relatorio844elexacaftor_tezacaftor_ivacaftor.pdf
21. Existem estudos de uso por longo prazo da medicação? O estudo de mais longo prazo encontrado foi o abaixo citado, publicado no European Respiratory Journal, avaliou 506 pacientes por 144 semanas (interim analysis de estudo de 192 semanas) e demonstrou que os benefícios clínicos se mantiveram estáveis ao longo do tempo. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37945033/ (...) Da mesma forma já se manifestou o NatJus - Doenças Raras, na Nota Técnica 542455 (Processo nº 1073663-71.2026.4.01.3400), quanto à eficácia e segurança do medicamento para crianças de 2 a 5 anos de idade (id 2272842798, daqueles autos): "Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia: O ivacaftor é um potenciador da CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), age melhorando e intensificando o transporte de cloreto, o que tornaria as secreções menos espessas, aliviando os sintomas da doença.
JÁ o tezacaftor e o elexacaftor são corretores, que melhoram a estabilidade da CFTR, resultando em maior processamento e tráfego de proteínas maduras para a superfície celular, corrigindo as anormalidades resultantes das mutações do gene F508del [11-13]. Até o momento, apenas um estudo de fase 3 avaliou o uso da terapia tripla (ivacaftor, tezacaftor e elexacaftor) em pacientes com FC entre 2 e 5 anos de idade com pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR [14].
Trata-se de um estudo multicêntrico, aberto, conduzido em duas partes (A e B). A parte A teve duração de 15 dias e avaliou a farmacocinética, segurança e tolerabilidade do regime terapêutico, com o objetivo de definir a dose a ser utilizada na parte B. JÁ a parte B consistiu em um tratamento de 24 semanas, tendo como desfechos a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, além da mudança na concentração de cloreto no suor e no índice de depuração pulmonar.
Na parte B do estudo [14], foram incluídas 75 crianças que receberam ao menos uma dose da terapia tripla. Em relação à eficácia, observou-se uma redução absoluta média de -57,9 mmol/L (IC95% -61,3 a -54,6) na concentração de cloreto no suor, além de uma diminuição no índice de depuração pulmonar, com alteração absoluta média de -0,83 U (IC95% -1,01 a -0,66). Quanto à segurança, 74 crianças (98,7%) apresentaram pelo menos um evento adverso durante as 24 semanas de tratamento, predominantemente de gravidade leve (62,7%) ou moderada (36,0%), em geral compatíveis com manifestações típicas da FC ou infecções comuns na infância.
Duas crianças (2,7%) apresentaram eventos adversos graves e cinco crianças (6,7%) interromperam o tratamento devido aos eventos adversos. Estão disponíveis um estudo de fase 2 e três publicações de estudos de fase 3 que avaliaram o uso da terapia tripla no tratamento da FC, em especial, naqueles pacientes com 12 anos ou mais que apresentam mutação no gene F508del e manifestações pulmonares, com VEF1 entre 40 e 90% do previsto, sendo a última publicação um estudo de extensão dos dois primeiros [15–18].
Todos eles foram financiados pelo laboratório farmacêutico que comercializa a tecnologia em análise. Está disponível uma revisão sistemática com metanálise realizada pelo grupo Cochrane sumarizando os dados desses estudos, que classificou como evidência de qualidade moderada aquela que avalia a mudança na qualidade de vida e nos escores respiratórios dos pacientes comparando o uso da terapia tripla com placebo e terapia dupla (tezacaftor associado à ivacaftor) [19].
A mudança na qualidade de vida foi avaliada pelo Cystic Fibrosis Questionnaire–Revised (CFQ-R), cujo escore varia entre 0 e 100, sendo considerada como clinicamente significante diferenças a partir de 4 pontos. Quanto mais próximo a 100 melhor a qualidade de vida do entrevistado. Quando comparado este escore ao início do tratamento e 24 semanas após, considerando a terapia tripla versus placebo, encontrou-se uma diferença média de 20,2 pontos (variando entre 16,2 e 24,2 considerando intervalo de confiança de 95% - IC95%) e, quando considerada terapia tripla versus terapia dupla, às 4 semanas após o início do tratamento, a diferença média observada foi de 17,4 pontos (IC95% 11,9 a 22,9).
Ao avaliar se a diferença média absoluta no VEF1, observou-se variação de 14,3% em relação ao previsto (IC95% 12,7 a 15,8) em comparação com o placebo às 24 semanas e de 10,0% do previsto (IC95% 7,5 a 12,5) quando comparado com a terapia dupla às 4 semanas. Cabe instar que a análise dos parâmetros ventilatórios, sem que seja considerada a condição clínica do paciente, pode não ser suficiente para a avaliação da progressão ou perda da função pulmonar, uma vez que alterações de VEF1 para um mesmo indivíduo podem ser consideradas normais se tiverem amplitude de até 12%, quando considerado curto prazo (semanas), ou até 15% se considerado cenário de longo prazo (meses ou ano) [20].
Além dos ensaios clínicos supracitados, um conjunto de outros estudos observacionais foram publicados. Um desses estudos, publicado por Burgel e colaboradores em 2021 [21], avaliou especificamente o uso da terapia tripla em pacientes com doença avançada: o estudo acompanhou 245 pacientes com VEF1 < 40% (intervalo interquartil 25-75 de 24 a 34), e observou um aumento absoluto médio no VEF1 de 15,1% (IC95% 13,8 a 16,4; P
